? ? ? ?中國上海，2024年11月21日——默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布，其HIF-2α抑制劑維利瑞?（貝組替凡）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適用于治療不需要立即手術(shù)治療的von Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）成人患者。

? ? ? ?VHL病，又稱希佩爾-林道綜合征、林島綜合征，是VHL抑癌基因突變引起的一種常染色體顯性遺傳病[1]，發(fā)病率為1/91 000-1/36 000[1], [2], [3], [4]。在中國，患者60歲時累積外顯率高達97%[1], [5]。VHL病患者表現(xiàn)多器官腫瘤綜合征[1]，中國VHL病患者受累前三的器官依次為中樞神經(jīng)系統(tǒng)（61.3%）、胰腺（46.7%）和腎臟（42.7%）等，表現(xiàn)為中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細胞瘤、腎細胞癌或腎囊腫、胰腺腫瘤或囊腫等[1], [6]。

? ? ? ?“VHL病是一種遺傳病、罕見病，預后不佳?；蛲蛔儙淼腣HL蛋白失活，導致缺氧誘導因子（HIF-α）等下游底物上調(diào)，進而促進一系列促癌因子的表達是VHL病的主要發(fā)病機制[1], [7]。手術(shù)是該類患者主要治療方法之一，但難以根治，仍會復發(fā)甚至轉(zhuǎn)移，缺乏系統(tǒng)治療手段[1]。”北京大學第一醫(yī)院泌尿外科龔侃教授表示，“我們非常振奮地看到貝組替凡在中國境內(nèi)獲批，這將為VHL病患者提供新的治療方案選擇，是VHL病治療發(fā)展中的重要里程碑?！?/p>

? ? ? ?“維利瑞?作為目前中國境內(nèi)首個且唯一獲批的HIF-2α抑制劑，在這一罕見病領域內(nèi)將為患者帶來全新機制的治療選擇，推動該領域疾病診療的發(fā)展突破，”默沙東全球高級副總裁兼中國研發(fā)中心總裁李正卿博士表示，“默沙東始終致力于把高質(zhì)量的藥物和疫苗帶給中國患者，此次維利瑞?的獲批，再次凸顯了我們在腫瘤科研和創(chuàng)新領域的領先地位，以及滿足中國大眾的健康需求承諾與決心?！?/p>

關(guān)于默沙東

? ? ? ?在默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號），我們齊心協(xié)力追求共同的目標：我們發(fā)揮前沿科學的力量，在全球范圍內(nèi)拯救生命、改善生活。130多年來，我們通過研發(fā)重要藥物和疫苗，為全人類帶來希望。我們致力成為頂尖的研究密集型生物制藥公司——當下，我們正處于研發(fā)前線，推出創(chuàng)新解決方案，以推進人類和動物疾病的預防和治療。我們建立了一個多元、包容的全球員工體系，以負責的態(tài)度經(jīng)營每一天，確保所有人、所有社區(qū)都能有一個安全、可持續(xù)和健康的未來。更多信息，請訪問www.msd.com，并在X（前身為Twitter）、LinkedIn和YouTube平臺關(guān)注我們。

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關(guān)于默沙東中國

? ? ? ?中國是默沙東全球增長戰(zhàn)略中至關(guān)重要的一部分。默沙東中國總部設在上海，同時在北京設有研發(fā)中心、分別在杭州、寧波和天津設有工廠，實現(xiàn)了研發(fā)、制造和商業(yè)運營三擎合一。我們?nèi)娜猓蛑袊蟊娞峁└哔|(zhì)量的創(chuàng)新藥品、疫苗和服務，造福中國社會。更多信息，敬請訪問默沙東中國官網(wǎng)，或關(guān)注默沙東中國在微信上的官方社交媒體賬號。

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默沙東前瞻性聲明

? ? ? ?默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號（下稱“公司”）。本新聞稿包含根據(jù)《1995 年美國私人證券訴訟改革法案》之安全條款而做出的“前瞻性聲明”。本文內(nèi)容基于公司管理層當前的看法和預期，并且受制于可能出現(xiàn)的重大風險和不確定因素。默沙東不保證在研產(chǎn)品能獲得所需的監(jiān)管部門批準或取得商業(yè)成功。如果相關(guān)假設與現(xiàn)實有所出入、出現(xiàn)風險，或發(fā)生不確定情況，實際結(jié)果可與前瞻性聲明中的預期有實質(zhì)上的差異。

? ? ? ?風險和不確定因素包括但不僅限于一般行業(yè)情況與競爭、一般經(jīng)濟因素（包括利率與匯率浮動）、美國及其他國家制藥行業(yè)監(jiān)管以及醫(yī)療政策的影響、全球范圍內(nèi)控制醫(yī)療成本的趨勢、技術(shù)發(fā)展、競爭對手獲得的新產(chǎn)品與專利、新產(chǎn)品開發(fā)固有的挑戰(zhàn)（包括獲得監(jiān)管部門批準）、默沙東對未來市場形勢做出準確預測的能力、生產(chǎn)上的困難或遲延、國際經(jīng)濟金融狀況不穩(wěn)定與主權(quán)風險、對默沙東專利和其它創(chuàng)新產(chǎn)品保護的有效性的依賴程度，以及公司面臨專利訴訟和/或監(jiān)管行動的風險。

? ? ? ?默沙東沒有義務就新信息、未來事件或其它原因?qū)θ魏吻罢靶月暶鬟M行公開的更新。尚有其它因素可能導致實際結(jié)果與前瞻性聲明存在實質(zhì)性差異，請參見默沙東2023年年報10-K報表以及公司在美國證券交易所備案的其它文件（可在美國證券交易所網(wǎng)站www.sec.gov上查閱）。