2025年7月28日 18:00

該意見基于3期RATIONALE-315的研究結(jié)果，百澤安?在無事件生存期（EFS）和主要病理學(xué)緩解（MPR）中均展現(xiàn)出具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善

百澤安?已在歐盟獲批用于非小細(xì)胞肺癌患者的一線和二線以及小細(xì)胞肺癌患者的一線治療，若新適應(yīng)癥再次獲批，將有助于百澤安?在肺癌治療領(lǐng)域繼續(xù)迎勢而上

美國加州圣卡洛斯——百濟(jì)神州有限公司（納斯達(dá)克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）發(fā)布積極意見，推薦批準(zhǔn)百澤安?（替雷利珠單抗）聯(lián)合含鉑化療用于存在高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的可切除非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的術(shù)前新輔助治療，并在術(shù)后繼續(xù)使用替雷利珠單抗單藥進(jìn)行輔助治療。該推薦基于3期RATIONALE-315研究（NCT04379635）結(jié)果。

西班牙Puerta de Hierro大學(xué)醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任、馬德里自治大學(xué)（Universidad Autonoma de Madrid）醫(yī)學(xué)院教授Mariano Provencio博士表示：“可切除的早期NSCLC患者正面臨亟待解決的挑戰(zhàn)——盡管能夠接受手術(shù)切除和現(xiàn)有治療，但復(fù)發(fā)率仍然很高。RATIONALE-315研究中所觀察到的顯著臨床獲益對(duì)患者意義重大。如若獲批，替雷利珠單抗圍手術(shù)期治療方案將為臨床醫(yī)生提供強(qiáng)有力的選擇以改善療效，并有望改寫這一難治性疾病的治療格局?！?/p>

RATIONALE-315是一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心、3期臨床研究。該研究將453例可切除的NSCLC患者按1:1比例隨機(jī)分別接受替雷利珠單抗或安慰劑聯(lián)合含鉑雙藥化療作為新輔助治療，后續(xù)輔以替雷利珠單抗或安慰劑輔助治療。正如在2024年2月歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)線上全體會(huì)議（ESMO Plenary）發(fā)布的結(jié)果1，RATIONALE-315研究在期中分析時(shí)達(dá)到了無事件生存期（EFS）和主要病理學(xué)緩解（MPR）這兩項(xiàng)主要終點(diǎn)。結(jié)果包括：

MPR和病理學(xué)完全緩解（pCR）率展現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善： 在術(shù)前接受替雷利珠單抗聯(lián)合化療治療的患者中，有56.2%達(dá)到MPR；而在術(shù)前接受化療聯(lián)合安慰劑治療的患者中，僅有15.0%達(dá)到MPR（差異：41.1%；95% CI: 33.2-49.1，p<0.0001）在接受替雷利珠單抗聯(lián)合化療方案的患者中，有40.7%達(dá)到pCR；而在接受安慰劑聯(lián)合化療方案的患者中，僅有5.7%達(dá)到pCR（差異：35.0%；95% CI: 27.9-42.1，p<0.0001）期中分析數(shù)據(jù)表明，替雷利珠單抗治療組對(duì)比對(duì)照組，EFS（HR [95% CI]，0.56 [0.40–0.79]；單側(cè)P=0.0003）具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的獲益，且總生存期（OS）（HR [95% CI]，0.62 [0.39–0.98]；單側(cè)P=0.0193）也呈獲益趨勢替雷利珠單抗治療組的安全性特征與其中各藥物單獨(dú)使用的安全性特征一致。治療組中72.1%的患者（對(duì)比安慰劑對(duì)照組中66.4%的患者）發(fā)生了≥3級(jí)治療相關(guān)不良事件（TRAE），嚴(yán)重TRAE發(fā)生率為15.5%（對(duì)比安慰劑對(duì)照組發(fā)生率為8.0%）。圍手術(shù)期替雷利珠單抗聯(lián)合化療組未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)，該組中最常見的3級(jí)或4級(jí)TRAE（≥10%）為中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)降低和白細(xì)胞計(jì)數(shù)降低未對(duì)手術(shù)的可行性和成功率產(chǎn)生影響，這是新輔助治療的核心關(guān)注點(diǎn)。

RATIONALE-315研究預(yù)設(shè)最終分析的EFS和OS更新數(shù)據(jù)將在未來的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

百濟(jì)神州實(shí)體瘤首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示：“NSCLC是最常見的肺癌類型，替雷利珠單抗已在歐盟獲批用于NSCLC的多項(xiàng)適應(yīng)癥。此次CHMP的積極意見將有望惠及處在更早期治療階段的患者。作為我們實(shí)體瘤產(chǎn)品組合中的基石藥物，替雷利珠單抗持續(xù)展現(xiàn)出其在全病程管理中的治療優(yōu)勢與廣泛適用性，助力推動(dòng)我們早日實(shí)現(xiàn)為更多癌癥患者提供更全面有效的治療選擇的目標(biāo)。”

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的肺癌相關(guān)適應(yīng)癥包括：用于鱗狀NSCLC患者一線治療；用于PD-L1高表達(dá)的非鱗狀NSCLC患者一線治療；用于既往接受過含鉑治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者治療；用于廣泛期小細(xì)胞肺癌患者一線治療。此外，獲批適應(yīng)癥還包括：用于胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；用于鼻咽癌患者一線治療。

關(guān)于非小細(xì)胞肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是全球癌癥相關(guān)死亡的主要病因2。肺癌是歐洲第三大常見癌癥，2022年有484,306例新發(fā)病例3。NSCLC占所有肺癌的80-90%4，其中確診時(shí)NSCLC可切除的患者約占25-30%5。

關(guān)于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨(dú)特設(shè)計(jì)的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細(xì)胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合。其設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

百澤安?是百濟(jì)神州實(shí)體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現(xiàn)出潛力。百澤安?全球臨床開發(fā)項(xiàng)目迄今已在35個(gè)國家和地區(qū)開展了70項(xiàng)試驗(yàn)，包括21項(xiàng)注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安?已在46個(gè)國家和地區(qū)獲批，全球超過150萬例患者接受了治療。

百濟(jì)神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過在血液學(xué)和實(shí)體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團(tuán)隊(duì)。如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟(jì)神州”微信公眾號(hào)。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安?改善患者結(jié)局和改變疾病進(jìn)程的可能；百澤安?幫助患者更早進(jìn)入治療的可能；百濟(jì)神州為更多患者帶來更綜合、更有效治療的能力；以及在“關(guān)于百濟(jì)神州”標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。關(guān)于百濟(jì)神州更多媒體資源，請(qǐng)?jiān)L問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

參考資料

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1 Yue, D., et al. (2024, March). VP1-2024: RATIONALE-315: Event-free survival (EFS) and overall survival (OS) of neoadjuvant tislelizumab (TIS) plus chemotherapy (CT) with adjuvant TIS in resectable non-small cell lung cancer (NSCLC). Annals of Oncology, 35 (3), 332-223. https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(24)00012-7/fulltext2 Bray, F., et al. (2022). Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians. 74(3):229-263. https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.3322/caac.218343 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer.4 European Society of Medical Oncology. Non-small-cell lung cancer: A guide for patients. https://www.esmo.org/for-patients/patient-guides/non-small-cell-lung-cancer5 Isla, D., Majem, M. (2022). A paradigm shift for resectable non-small cell lung cancer. Archivos de Bronconeumologia. 58(12):792-793. https://www.archbronconeumol.org/en-a-paradigm-shift-for-resectable-articulo-S030028962200326X