近日，恒瑞醫(yī)藥收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的《受理通知書(shū)》，公司自主研發(fā)的1類新藥海曲泊帕乙醇胺片的藥品上市許可申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，適應(yīng)癥為：適用于既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）成人及≥6歲的兒童患者。

1關(guān)于HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED研究

此次申報(bào)上市，是基于一項(xiàng)在兒童和青少年原發(fā)免疫性血小板減少癥患者中評(píng)價(jià)海曲泊帕乙醇胺片的有效性和安全性的多中心、隨機(jī)、雙盲及開(kāi)放性的Ⅲ期臨床試驗(yàn)（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED）。2025年3月，該研究達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn)。該研究由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院王天有教授擔(dān)任主要研究者，共有17家國(guó)內(nèi)中心參與本研究，共入組100例6歲及以上兒童和青少年原發(fā)免疫性血小板減少癥患者。研究結(jié)果表明，試驗(yàn)組在主要終點(diǎn)上顯著優(yōu)于對(duì)照組，證實(shí)了海曲泊帕乙醇胺片長(zhǎng)期治療的安全性、有效性良好^[1]。

2關(guān)于原發(fā)免疫性血小板減少癥

原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，臨床表現(xiàn)以皮膚黏膜出血為主，嚴(yán)重者有內(nèi)臟出血，甚至顱內(nèi)出血而導(dǎo)致死亡，是兒童和青少年最常見(jiàn)的出血性疾病。兒童ITP（1月齡至18歲的原發(fā)性ITP患兒）的年發(fā)病率為1.6-5.3/10萬(wàn)人，根據(jù)病程分為：新診斷（病程<3個(gè)月）、持續(xù)性（3~12個(gè)月）和慢性（>12個(gè)月）^[2]。兒童ITP是一個(gè)良性自限性疾病，80%的病例在診斷后12個(gè)月內(nèi)血小板計(jì)數(shù)可恢復(fù)正常，但仍有約20%的患兒病程持續(xù)1年以上。兒童ITP患者基數(shù)較大，臨床治療需求迫切。國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)指南推薦，血小板生成素受體激動(dòng)劑為二線治療首選藥物^[2][3]。

3關(guān)于海曲泊帕乙醇胺片

海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服非肽類血小板生成素受體激動(dòng)劑，通過(guò)激活血小板生成素受體介導(dǎo)的STAT和MAPK信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，促進(jìn)血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已在原發(fā)免疫性血小板減少癥、再生障礙性貧血、化療所致血小板減少癥、有創(chuàng)性操作或手術(shù)的慢性肝病伴血小板減少癥患者中開(kāi)展臨床研究，以評(píng)估在不同血液系統(tǒng)疾病中的作用。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個(gè)適應(yīng)癥，分別為：2021年6月獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥成人患者的治療，以及用于對(duì)免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。此外，海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應(yīng)癥（CIT）已獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

參考文獻(xiàn)：

[1]根據(jù)研究資料整理.

[2]中國(guó)兒童原發(fā)性免疫性血小板減少癥診斷與治療指南改編工作組, 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)血液學(xué)組, 中華兒科雜志編輯委員會(huì). 中國(guó)兒童原發(fā)性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南（2021版）[J]. 中華兒科雜志, 2021, 59(10):810-819.

[3] Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia [J]. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866.

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