2022年2月8日,Congruence Therapeutics公司宣布完成5000萬(wàn)美元的A輪融資,以通過(guò)計(jì)算和實(shí)驗(yàn)藥物發(fā)現(xiàn),設(shè)計(jì)用于治療蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊導(dǎo)致疾病的新型小分子。該公司策略的關(guān)鍵是一個(gè)AI驅(qū)動(dòng)的計(jì)算平臺(tái),與傳統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)方法相比,該技術(shù)有望更快更大規(guī)模地發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)新的小分子穩(wěn)定劑。
Congruence策略的基石是其專(zhuān)有的計(jì)算平臺(tái)Revenir,這是一種理性設(shè)計(jì)穩(wěn)定劑的工具,規(guī)避了(傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)的)靶標(biāo)驗(yàn)證、蛋白純化、高通量篩選和苗頭化合物分流(hit triage)階段。這一技術(shù)平臺(tái)利用數(shù)學(xué)建模、物理學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí),來(lái)表征導(dǎo)致疾病的錯(cuò)誤折疊蛋白的生物物理缺陷,然后設(shè)計(jì)化合物,通過(guò)計(jì)算機(jī)模擬校正這些缺陷以恢復(fù)突變蛋白功能。Congruence目前專(zhuān)注于有高度未滿足醫(yī)療需求的適應(yīng)癥。同時(shí),公司正在建立一個(gè)包含突變蛋白生物物理特性的專(zhuān)有數(shù)據(jù)庫(kù),可用于開(kāi)發(fā)其它穩(wěn)定劑,治療公司關(guān)注重點(diǎn)以外的蛋白家族導(dǎo)致的疾病。
Congruence由Clarissa Desjardins博士于2021年創(chuàng)立,她之前是Clementia Pharmaceuticals的創(chuàng)始人和首席執(zhí)行官。在Congruence,Desjardins博士組建的團(tuán)隊(duì)在罕見(jiàn)病策略和臨床開(kāi)發(fā)、計(jì)算化學(xué)、藥物化學(xué)和業(yè)務(wù)開(kāi)發(fā)領(lǐng)域都有豐富的經(jīng)驗(yàn)。
(原文有刪減)