每年，美國(guó)FDA藥物評(píng)估和研究中心（CDER）批準(zhǔn)一系列的新藥和生物制品，包括從未在臨床實(shí)踐中應(yīng)用過(guò)的創(chuàng)新藥。CDER在2021年批準(zhǔn)的新分子實(shí)體和新治療性生物產(chǎn)品共50個(gè)（不包括疫苗、致敏產(chǎn)品、血液和血液產(chǎn)品、血漿衍生物、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品）。下面讓我們繼續(xù)來(lái)回顧盤(pán)點(diǎn)！

1. Brexafemme

2021年6月2日，SCYNEXIS公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)BREXAFEMME （ibrexafungerp片劑）的使用，成為首個(gè)也是唯一一個(gè)用于陰道酵母菌感染的非唑口服藥物，也是20多年來(lái)第一種被批準(zhǔn)的新型三萜類(lèi)抗真菌藥物。

2. Lybalvi

2021年6月1日，Alkermes plc公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)LYBALVI（olanzapine和samidorphan）用于治療成人精神分裂癥和成人雙相I型障礙。LYBALVI是一種每日口服一次的非典型抗精神病藥，由olanzapine（奧氮平，一種公認(rèn)的抗精神病藥）和samidorphan （一種新的化學(xué)物質(zhì)）組成。

3. Truseltiq

2021年5月28日，BridgeBio Pharma集團(tuán)宣布，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)TRUSELTIQ? (infigratinib)用于既往治療過(guò)、存在FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者的治療。TRUSELTIQ是一種口服ATP競(jìng)爭(zhēng)性的成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。

4. Lumakras

2021年5月28日，Amgen公司宣布， FDA已批準(zhǔn)了LUMAKRAS? (sotorasib)用于治療成人患者的KRAS G12C-突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌，這也是這類(lèi)患者的首個(gè)和目前唯一的靶向治療。

5. Pylarify

2021年5月26日，Lantheus Holdings公司宣布， FDA已批準(zhǔn)PYLARIFY（一種F18標(biāo)記的前列腺特異性膜抗原靶向正電子發(fā)射斷層顯像劑）用于識(shí)別疑似前列腺癌轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)。PYLARIFY是首個(gè)也是唯一一種商業(yè)上獲得批準(zhǔn)的用于前列腺癌的前列腺特異性膜抗原PET顯像劑。

6. Rybrevant

2021年5月21日，Johnson集團(tuán)的Janssen Pharmaceuticals公司宣布，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)RYBREVANTTM (amivantamab-vmjw)用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR) 20號(hào)外顯子植入突變的非小細(xì)胞肺癌成年患者。RYBREVANTTM是首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療非小細(xì)胞肺癌患者的、靶向EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的全人源雙特異性抗體，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變是最常見(jiàn)的EGFR激活性突變之一。

7. Empaveli

2021年5月14日，Apellis公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Empaveli (pegacacplan)注射劑用于治療成人陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。Empaveli是首個(gè)結(jié)合補(bǔ)體蛋白C3的PNH療法。

8. Zynlonta

2021年4月23日，ADC Therapeutics宣布，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)loncastuximab tesirine-lpyl (Zynlonta; ADC Therapeutics SA)用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤，包括彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤、低級(jí)別淋巴瘤和高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤，且患者接受了≥2個(gè)系列的全身治療。Zynlonta是第一個(gè)也是唯一一個(gè)靜脈注射的CD19靶向抗體和烷基化劑偶聯(lián)物，被FDA授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)（orphan drug designation）。

9. Jemperli

2021年4月22日，GlaxoSmithKline公司宣布，F(xiàn)DA 已批準(zhǔn)Jemperli (dostarlimab-gxly)用于不匹配修復(fù)缺陷復(fù)發(fā)或晚期子宮內(nèi)膜癌成人患者的治療。Jemperli是一種程序性死亡受體-1 (PD-1)阻斷抗體，可與PD-1受體結(jié)合，阻斷其與PD-1配體PD-L1和PD-L2的相互作用。

10. Nextstellis

2021年4月15日，Mayne Pharma公司和Mithra Pharmaceuticals公司宣布， FDA已批準(zhǔn)新型聯(lián)合口服避孕藥NEXTSTELLIS (3 mg drospirenone (DRSP)和14.2mg estetrol (E4)片劑)的新藥申請(qǐng)。NEXTSTELLIS是第一種也是唯一一種含有雌激素的避孕藥，其成分estetrol是從植物中提取，是美國(guó)50多年來(lái)引入的第一種新的雌激素。

11. Qelbree

2021年4月2日，Supernus制藥公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Qelbree用于治療6至17歲的兒童和青少年注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD）的新型非興奮劑藥物。Qelbree（viloxazine緩釋膠囊）是一種選擇性去甲腎上腺素再攝取抑制劑，是10多年來(lái)首個(gè)用于治療兒童和青少年ADHD的新型非興奮劑藥物。

12. Zegalogue

2021年3月22日，Zealand Pharma宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Zegalogue (dasigagon)注射劑用于治療6歲及以上的兒童和成人糖尿病患者的嚴(yán)重低血糖。Zegalogue是首個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療嚴(yán)重低血糖癥的胰高血糖素類(lèi)似物。

13. Ponvory

2021年3月19日，Janssen Pharmaceuticals公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)PONVORY (ponesimod)用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（MS），包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解性疾病和活動(dòng)性繼發(fā)性進(jìn)展性疾病。PONVORY是一種每日口服一次的選擇性鞘氨醇-1-磷酸受體1調(diào)節(jié)劑，是首個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)的口腔疾病修飾療法（oral disease modifying therapy）。

14. Fotivda

2021年3月10日，AVEO Oncology宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)FOTIVDA (tivozanib)用于復(fù)發(fā)或難治性晚期腎細(xì)胞癌成人患者的治療。FOTIVDA是一種口服的下一代血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。FOTIVDA是首個(gè)經(jīng)批準(zhǔn)的治療該疾病的藥物。

15. Azstarys

2021年3月2日，Corium公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)AZSTARYSTM和dexmethylphenidate用于治療6歲及以上患者的注意缺陷多動(dòng)障礙癥狀。這是首個(gè)也是唯一一個(gè)每日口服一次來(lái)治療ADHD的藥物。

16. Pepaxto

2021年2月26日，Oncopeptides A公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)PEPAXTO (melphalan flufenamide)聯(lián)合地塞米松(dexamethasone)用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者之前至少接受過(guò)四種治療，且對(duì)至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種CD38靶向單克隆抗體耐受。PEPAXTO是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)抗癌肽藥物偶聯(lián)物。

17. Nulibry

2021年2月26日，BridgeBio Pharma和Origin Biosciences公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)NULIBRY (fosdenopterin)作為降低A型鉬輔助因子缺乏癥患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)的首選治療。這是該疾病的首個(gè)且唯一的治療藥物。

18. Amondys 45

2021年2月25日，Sarepta Therapeutics公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Amondys 45 (casimersen)注射劑用于治療含DMD基因突變導(dǎo)致45號(hào)外顯子跳躍的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者的治療。這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)針對(duì)這種突變患者的靶向治療。

19. Cosela

2021年2月12日，G1 Therapeutics公司宣布， FDA已批準(zhǔn)COSELA (trilaciclib)用于在使用含鉑/依托泊苷方案或含拓?fù)涮婵捣桨钢委煆V泛期小細(xì)胞肺癌之前，降低成人患者化療誘導(dǎo)骨髓抑制的發(fā)生率的治療。這是首個(gè)也是唯一一種在化療治療前用于保護(hù)骨髓的治療方法。

20. Evkeeza

2021年2月11日，Regeneron Pharmaceuticals公司宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)EvkeezaTM (evinacumab-dgnb)作為其他低密度脂蛋白膽固醇降低療法的輔助藥物，用于治療12歲及以上純合子家族性高膽固醇血癥的成人和兒童患者。Evkeeza是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)結(jié)合并阻斷血管生成素樣3（ANGPTL3）功能的治療藥物，其靶點(diǎn)ANGPTL3是一種在脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的蛋白質(zhì)。

21. Ukoniq

2021年2月5日，TG Therapeutics宣布， FDA已批準(zhǔn)UKONIQ (umbralisib)用于既往至少接受過(guò)一次基于抗CD20方案的復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤成人患者和既往至少接受過(guò)三種系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡淋巴瘤成人患者的治療。UKONIQ是首個(gè)也是唯一一個(gè)每日口服一次的磷酸肌醇3激酶(PI3K) -δ和酪蛋白激酶1 (CK1) -?抑制劑。

22. Tepmetko

2021年2月3日，Merck公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)TEPMETKO(tepotinib)用于存在間質(zhì)-上皮細(xì)胞轉(zhuǎn)化(MET) 14號(hào)外顯子突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者治療。TEPMETKO是首個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)的MET抑制劑。

23. Lupkynis

2021年1月22日，Aurinia Pharmaceuticals公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)LUPKYNISTM (voclosporin)聯(lián)合一種背景免疫抑制療法聯(lián)合用于治療活動(dòng)期狼瘡腎炎(LN)成人患者。LUPKYNIS是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療LN的口服藥物。

24. Cabenuva

2021年1月21日，ViiV Healthcare公司宣布， FDA已批準(zhǔn)Cabenuva用于治療艾滋病。Cabenuva允許HIV病毒感染者在沒(méi)有治療失敗或?qū)abtegravir或rilpivirine耐藥的情況下，通過(guò)每年12天的劑量維持病毒抑制，是首個(gè)也是唯一一個(gè)完整的治療成人HIV感染的長(zhǎng)效方案。

25. Verquvo

2021年1月20日， Merck公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了VERQUVO用于在有癥狀的慢性心力衰竭和射血分?jǐn)?shù)低于45%的成年人中，降低因心力衰竭住院或需要門(mén)診靜脈利尿劑后心血管死亡和心力衰竭住院的風(fēng)險(xiǎn)。VERQUVO是一種可溶性鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶刺激劑，是首個(gè)專(zhuān)門(mén)為因心力衰竭住院或需要門(mén)診靜脈利尿劑的患者批準(zhǔn)的慢性心力衰竭治療藥物。

參考資料：

[1]Novel Drug Approvals for 2021. https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021