最近，Lineage Cell Therapeutics宣布，Lineage及其子公司Cell Cure Neurosciences已經(jīng)與羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家合作和許可協(xié)議，用于開發(fā)和商業(yè)化一種基于視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）的細(xì)胞替代療法OpRegen，以治療眼部疾病，包括伴有地理性萎縮（GA）的晚期干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。

該項(xiàng)目目前正在晚期干性AMD伴GA患者中，進(jìn)行一項(xiàng)1/2a期開放標(biāo)簽、劑量遞增的臨床試驗(yàn)，以評(píng)估安全性和療效。AMD是導(dǎo)致60歲以上人群視力下降的主要原因，其中干性AMD占85-90%。基于合作內(nèi)容，基因泰克將負(fù)責(zé)OpRegen項(xiàng)目的進(jìn)一步臨床開發(fā)和商業(yè)化。OpRegen使用的是胚胎干細(xì)胞分化出的RPE，它能取代患者體內(nèi)缺少的RPE細(xì)胞。這些細(xì)胞可以支持光感受器的更新、再生，并維持視網(wǎng)膜外層的內(nèi)環(huán)境穩(wěn)定。目前獲得的臨床試驗(yàn)證明，4名AMD患者接受治療12個(gè)月后，視力均顯示出改善，并且治療組和未治療對(duì)照組之間的視力差異在15個(gè)月時(shí)仍具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

根據(jù)合作協(xié)議條款，Lineage將完成與正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)相關(guān)的活動(dòng)（試驗(yàn)已完成入組），并負(fù)責(zé)某些生產(chǎn)活動(dòng)?；蛱┛藢⑾騆ineage支付5000萬(wàn)美元的預(yù)付款，而Lineage還有資格獲得高達(dá)6.2億美元的額外開發(fā)、批準(zhǔn)和銷售里程碑付款，與未來(lái)產(chǎn)品的產(chǎn)品凈銷售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

參考資料:

[1] Lineage Establishes Exclusive Worldwide Collaboration With Genentech For The Development And Commercialization Of Opregen® Rpe Cell Therapy For The Treatment Of Ocular Disorders. Retrieved December 20, 2021, from https://investor.lineagecell.com/news-releases/news-release-details/lineage-establishes-exclusive-worldwide-collaboration-genentech

（原文有刪減）