2021年10月18日，益普生（Ipsen）和Accent Therapeutics宣布達成一項全球獨家合作協(xié)議，推進靶向RNA修飾蛋白METTL3的藥物研究、開發(fā)、制造和商業(yè)化。Accent的新型METTL3小分子抑制劑，旨在治療具有高度未滿足醫(yī)療需求的急性髓系白血病（AML）特定亞型。

AML是一種難以治療的血液和骨髓癌癥，全球范圍內，AML的發(fā)病率在過去20年中呈逐年上升趨勢。RNA修飾蛋白（RMPs）是一類新興靶標，代表了治療各種癌癥的新策略。METTL3是一種RMP，其作為AML的新型治療靶點的潛力已在臨床前實驗中得到驗證。這項合作結合了Accent在RMP靶向治療藥物方面的專業(yè)知識，與益普生的制造開發(fā)能力。

mRNA最普遍的修飾之一是N6位腺嘌呤堿基的甲基化，以形成N6-甲基腺苷（m6A）。甲基轉移酶復合物METTL3/METTL14催化這一修飾過程。m6A參與mRNA穩(wěn)定性和更新的調控，并且影響致癌基因的翻譯。之前研究表明，敲除METTL3和/或METTL14可促進AML癌細胞的分化和凋亡，并已被證明對癌細胞的體外和體內生長均有重要意義。

圖片來源：Accent公司官網(wǎng)

根據(jù)合作協(xié)議條款，益普生獲得一款METTL3小分子抑制劑的獨家開發(fā)權益。Accent可能獲得總計4.46億美元的預付款，臨床前、臨床期、監(jiān)管和銷售里程碑付款，外加產品未來的分級銷售特許權使用費。

參考資料:

[1] Ipsen Adds Another Program Into Its Pre-Clinical R&D Oncology Pipeline Through an Exclusive Worldwide Collaboration With Accent Therapeutics, Targeting the RNA Modifying Protein, METTL3. Retrieved October 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211017005063/en/Ipsen-Adds-Another-Program-Into-Its-Pre-Clinical-RD-Oncology-Pipeline-Through-an-Exclusive-Worldwide-Collaboration-With-Accent-Therapeutics-Targeting-the-RNA-Modifying-Protein-METTL3

（原文有刪減）