10月11日，CDE官網(wǎng)公開征求2項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則意見，分別為罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則和長效粒細(xì)胞集落刺激因子預(yù)防化療后感染臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）。

具體內(nèi)容如下：

關(guān)于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》意見的通知

罕見疾病是發(fā)病率極低的一組疾病的統(tǒng)稱,由于中國擁有龐大的人口基數(shù)，罕見疾病患者的絕對患病人數(shù)并不少，對社會、經(jīng)濟(jì)、醫(yī)療等多方面均存在不容忽視的影響，是嚴(yán)重的公共健康問題之一。當(dāng)前大部分罕見疾病尚缺乏有效的治療藥物，罕見疾病患者的治療需求遠(yuǎn)未滿足。

為進(jìn)一步提高罕見疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結(jié)合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供建議和參考，藥品審評中心組織撰寫了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，形成征求意見稿。

我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。

您的反饋意見請發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：

聯(lián)系人：趙伯媛，唐凌，張杰

聯(lián)系方式：zhaoby@cde.org.cn，tangl@cde.org.cn，zhangj@ cde.org.cn

感謝您的參與和大力支持。

藥品審評中心

2021年10月11日

附件《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》

關(guān)于公開征求《長效粒細(xì)胞集落刺激因子預(yù)防化療后感染臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知

中性粒細(xì)胞減少癥是化療引起的骨髓抑制相關(guān)血液學(xué)毒性，其減少程度和持續(xù)時間與患者感染風(fēng)險(xiǎn)甚至死亡風(fēng)險(xiǎn)密切相關(guān)。重組人粒細(xì)胞集落刺激因子（rhG-CSF）作為防治腫瘤放化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥的有效藥物已經(jīng)上市多年。對普通制劑改構(gòu)后的長效rhG-CSF產(chǎn)品可由每日給藥減少為每個化療周期給藥一次，大大地提高了患者用藥的依從性。目前雖已有多個長效rhG-CSF產(chǎn)品獲批上市，仍有多項(xiàng)同類產(chǎn)品正在研發(fā)之中。為進(jìn)一步明確技術(shù)原則，助力提高企業(yè)研發(fā)效率，藥品審評中心組織撰寫了《長效粒細(xì)胞集落刺激因子預(yù)防化療后感染臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則》，形成征求意見稿，旨在為此類藥物的研發(fā)提供參考。

我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。

您的反饋意見請發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：

聯(lián)系人：張虹

聯(lián)系方式：zhanghong@cde.org.cn

感謝您的參與和大力支持。

藥品審評中心

2021年10月11日

附件《長效粒細(xì)胞集落刺激因子預(yù)防化療后感染臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》