來源： 新浪醫(yī)藥新聞 日前，專注于神經(jīng)科學、腫瘤學和罕見疾病的全球生物制藥公司益普生（Ipsen）與Exicure達成合作。 根據(jù)協(xié)議，益普生將向Exicure支付2000萬美元的預付款，用于獲得合作伙伴關(guān)系產(chǎn)生的基于SNA治療的獨家許可。此外，Exicure在未來還有資格獲得高達10億美元的期權(quán)行權(quán)費和里程碑付款，Exicure將負責新療法的發(fā)現(xiàn)一級臨床前的開發(fā)工作。 Exicure主要開發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)、炎癥和遺傳疾病的治療方法，包括Angelman綜合征開發(fā)新療法和亨廷頓病（HD）。Exicure專有的SNA技術(shù)是此次合作協(xié)議的核心。Exicure認為，該架構(gòu)可能比核酸療法更具優(yōu)勢，并且可以治療后者能力不能覆蓋的疾病。 目前，Exicure旗下的XCUR-FXN處于臨床前開發(fā)階段，這是一種基于SNA的脂質(zhì)納米顆粒，具有治療弗里德賴希共濟失調(diào)和晚期實體瘤的潛力。研究表明，SNA可以增強寡核苷酸的細胞滲透、生物分布和器官持久特性，這將有助于調(diào)節(jié)基因表達。這也意味著SNA有能力改善以前藥物治療無法進入患者組織的難題，包括那些位于大腦深處的病變組織。 Angelman綜合征和亨廷頓氏病非常嚴重的神經(jīng)發(fā)育和神經(jīng)退行性疾病，至今尚未有任何靶向療法獲得批準。亨廷頓氏病僅在美國就有40,000名患者，該病也是發(fā)達國家最常見的單基因神經(jīng)系統(tǒng)疾病。Angelman綜合征的發(fā)病率也相對較高，在一般人群中，每12,000至20,000人中就有1人患有Angelman綜合征。 益普生一直在神經(jīng)科學領(lǐng)域進行積極的布局。就在一周前，益普生與BAKX Therapeutics宣布簽署了獨家全球合作協(xié)議，以研究、開發(fā)、制造和商業(yè)化BKX-001，并將其做為白血病、淋巴瘤及實體瘤的潛在治療方法。此前，益普生還與IRLAB簽訂獨家許可協(xié)議，獲得D3受體拮抗劑mesdopetam的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，用于治療帕金森病患者在接受左旋多巴治療之后出現(xiàn)的運動障礙（LID）。 參考來源： 1.Ipsen Goes All In on Neuro with $1 Billion+ Deal For Exicure's Oligonucleotides 2.Ipsen puts down $20M in $1B deal with Exicure for rare neuro disorders