來(lái)源： 生物谷　 Octapharma USA公司近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Octagam 10%（靜脈注射免疫球蛋白[人]），該藥是第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療成人皮肌炎（dermatomyositis，DM）的靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）。皮肌炎是一種罕見(jiàn)的免疫介導(dǎo)的炎癥性疾病。Octagam 10%是一種免疫球蛋白[人]靜脈注射液溶液，在美國(guó)已被批準(zhǔn)用于成人治療慢性免疫性血小板減少性紫癜（ITP）。 FDA批準(zhǔn)Octagam治療皮肌炎，是基于3期ProDERM臨床試驗(yàn)（ClinicalTrials.gov注冊(cè)號(hào)：NCT02728752）的結(jié)果。這是一項(xiàng)關(guān)鍵性的隨機(jī)臨床試驗(yàn)，也是第一項(xiàng)評(píng)估IVIg治療成人皮肌炎的長(zhǎng)期療效和安全性的研究。這項(xiàng)前瞻性、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)在全球36個(gè)臨床中心（包括美國(guó)的17個(gè)）入組了95名患者，是評(píng)估IVIg作為皮肌炎治療選擇的最大規(guī)模研究。 PrimDRM研究指導(dǎo)委員會(huì)成員、匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院關(guān)節(jié)炎和自身免疫中心醫(yī)學(xué)主任Rohit Aggarwal表示：“ProDERM研究將對(duì)臨床實(shí)踐產(chǎn)生重大影響，因?yàn)镮VIg將成為皮肌炎患者的一個(gè)重要治療選擇。這項(xiàng)研究使臨床醫(yī)生對(duì)IVIg的療效和安全性更有信心，并提供了關(guān)于哪種類型的患者最適合治療的有價(jià)值信息?！? 皮肌炎是一種罕見(jiàn)的不明原因的特發(fā)性自身免疫性疾病，每一百萬(wàn)美國(guó)居民中約有10人患病。皮肌炎患者通?；加衅ふ睢⒙约∪庋装Y和進(jìn)行性肌無(wú)力，該病通常影響40多歲至60多歲的成年人和5歲至15歲的兒童。皮肌炎的并發(fā)癥包括吞咽困難、吸入性肺炎、呼吸問(wèn)題，以及肌肉、皮膚和結(jié)締組織中的鈣沉積。與匹配的普通人群相比，皮肌炎患者的死亡率高出3倍以上。 Octapharma USA公司總裁Flemming Nielsen表示：“FDA批準(zhǔn)Octagam?10%作為一種安全有效的治療成人皮肌炎的藥物，對(duì)于以前依賴未經(jīng)批準(zhǔn)的治療方法的患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)令人興奮的消息。Octaharma致力于為罕見(jiàn)疾病患者提供拯救生命和增強(qiáng)生命的療法。我們期待著與患者組織和醫(yī)學(xué)界合作，制定教育和其他支持計(jì)劃，為皮肌炎患者提供服務(wù)。” ProDerm臨床試驗(yàn)包括最初的16周、雙盲、安慰劑對(duì)照期，患者隨機(jī)接受高劑量Octagam 10%（2g/kg）或安慰劑每4周一次治療。初始治療期之后是24周的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期。如果患者在試驗(yàn)過(guò)程中病情惡化，允許他們更換治療方案。研究中，采用2016年美國(guó)風(fēng)濕病學(xué)會(huì)（ACR）/歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟（EULAR）肌炎反應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)測(cè)量患者對(duì)治療的反應(yīng)。 結(jié)果顯示，在最初的16周雙盲治療期，接受Octagam的患者中有78.7%對(duì)治療有積極反應(yīng)，而接受安慰劑的患者中有43.8%對(duì)治療有積極反應(yīng)。在擴(kuò)展期內(nèi)改用IVIg后，安慰劑組在第40周時(shí)的反應(yīng)率與Octagam 10%組在第16周時(shí)的反應(yīng)率相似（最小改善為70%）。與總體主要終點(diǎn)一致，次要終點(diǎn)方面（包括總體改善量表[TIS]中除肌肉酶之外的所有子項(xiàng)目，皮膚皮肌炎疾病面積和嚴(yán)重程度指數(shù)[CDASI]），與安慰劑相比，IVIg治療也顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。研究中，IVIg的安全性和耐受性與先前報(bào)道的IVIg治療的安全性結(jié)果一致。 原文出處：FDA Approves Octapharma’s Octagam 10% for Adult Dermatomyositis 原標(biāo)題：皮肌炎新藥！美國(guó)FDA批準(zhǔn)Octagam 10%：第一個(gè)治療成人皮肌炎的靜脈注射免疫球蛋白(IVIg)! 本文來(lái)源自生物谷，更多資訊請(qǐng)下載生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)