6月3日，據(jù)外媒報(bào)道，羅氏的口服脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 藥物Evrysdi因成本太高，無(wú)法獲得英國(guó)藥價(jià)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。 英國(guó)藥物成本與療效管理部門（NICE）發(fā)布了指南草案，不建議使用羅氏的risdiplam(上市名稱為Evrysdi)用于1、2和3型SMA患者。

NICE表示，SMA是一種影響控制運(yùn)動(dòng)的脊髓神經(jīng)的漸進(jìn)性神經(jīng)肌肉疾病，會(huì)導(dǎo)致肌肉無(wú)力、漸進(jìn)性喪失運(yùn)動(dòng)能力以及呼吸和吞咽困難。如果得到推薦，大約1500人將有資格獲得該藥。Evrysdi幫助病人的治療能力并不是問(wèn)題所在。在拒絕使用Evrysdi時(shí)，該機(jī)構(gòu)表示這種療法的長(zhǎng)期效益不確定，其成本效益估計(jì)“大大高于該機(jī)構(gòu)通常考慮的范圍”。根據(jù)評(píng)估咨詢文件，該藥標(biāo)價(jià)為7900英鎊每60mg小瓶。

盡管如此，該機(jī)構(gòu)還是認(rèn)識(shí)到Evrysdi的口服給藥使其成為一些患者更好的選擇。Evrysdi是近年來(lái)第三個(gè)獲得批準(zhǔn)的SMA藥物，僅次于Biogen的Spinraza和諾華的基因療法Zolgensma。這兩種治療方案都得到了NICE的支持。羅氏的Evrysdi是第一個(gè)可以口服并且可在家給藥的SMA療法，Spinraza需要每四個(gè)月注射一次脊髓液，Zolgensma是通過(guò)注射進(jìn)行的一次性治療。

NICE目前推薦Spinraza用于癥狀前的SMA患者或1、2或3型疾病的患者。該藥物第一年的成本為45萬(wàn)英鎊，隨后的年份為22.5萬(wàn)英鎊，但NICE和Biogen簽署了一項(xiàng)保密折扣協(xié)議。今年3月，該機(jī)構(gòu)還批準(zhǔn)了Zolgensma，為12個(gè)月以下患有1型SMA的嬰兒提供每劑179萬(wàn)英鎊的治療，諾華還同意為其基因治療提供折扣。

該機(jī)構(gòu)的決定可能會(huì)引發(fā)進(jìn)一步的討論。NICE表示，6月23日之前將聽(tīng)取意見(jiàn)，并將于7月13日再次開(kāi)會(huì)。在此之前，NICE將與羅氏公司密切合作，幫助他們解決委員會(huì)的擔(dān)憂。

參考來(lái)源：Roche's oral SMA med Evrysdi turned down by U.K. cost watchdog—despite prior nods for Zolgensma and Spinraza