國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)委員會(huì)（ICH）是一個(gè)全球性的協(xié)調(diào)平臺(tái)，將監(jiān)管機(jī)構(gòu)和藥物研發(fā)企業(yè)聚在一起，共同參與討論藥品的科學(xué)和技術(shù)問題并制定指南。旨在不同國家間協(xié)調(diào)藥品質(zhì)量、安全性和有效性的技術(shù)規(guī)范，推動(dòng)藥品注冊(cè)要求的一致性和科學(xué)性。

作為ICH指定的官方培訓(xùn)機(jī)構(gòu)，2021年DIA年會(huì)連續(xù)第五次設(shè)置了“ICH主題日”，國家藥監(jiān)局的領(lǐng)導(dǎo)，ICH管委會(huì)主席以及管委會(huì)主要成員國代表將就中國加入ICH管委會(huì)后的工作成就、相關(guān)指南的轉(zhuǎn)化實(shí)施以及ICH在全球推動(dòng)的計(jì)劃等與參會(huì)者分享。

5月20日的“ICH主題日”首先進(jìn)行了全體會(huì)議，會(huì)議由國家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊(cè)司王平司長和DIA中國顧問委員會(huì)主席、美國強(qiáng)生集團(tuán)楊森制藥全球藥物研發(fā)副總裁、亞太研發(fā)中心負(fù)責(zé)人李自力博士共同主持。

李自力博士告訴參會(huì)者，五年前的今天，2017年5月20日，在首個(gè)DIA中國ICH主題日上，當(dāng)時(shí)的國家藥監(jiān)局正式宣布提交了加入ICH的申請(qǐng)。一個(gè)月后，他以ICH中國代表團(tuán)的身份親眼見證了中國藥監(jiān)機(jī)構(gòu)加入ICH這一歷史性的時(shí)刻。今天是ICH主題日舉辦以來參加人數(shù)最多的一次，也是首次向全球直播的ICH主題日。

王平司長首先致歡迎辭。

王司長回顧了中國藥監(jiān)部門加入ICH的歷史：2015年中國啟動(dòng)了藥品審評(píng)審批改革，2017年中國藥監(jiān)部門正式成為全球第八個(gè)ICH監(jiān)管機(jī)構(gòu)成員，并于第二年當(dāng)選為ICH管委會(huì)成員。如今，中國通過發(fā)布ICH指導(dǎo)原則適用及推薦適用公告、發(fā)布ICH指導(dǎo)原則原文中文版等形式，已經(jīng)轉(zhuǎn)化實(shí)施46個(gè)ICH指導(dǎo)原則，并派出69名專家深度參與ICH議題協(xié)調(diào)工作。

王司長表示，加入ICH后，國家藥監(jiān)局采取了一系列的舉措，加速ICH指導(dǎo)原則在中國的轉(zhuǎn)化、落地和實(shí)施，不斷推進(jìn)國際間監(jiān)管數(shù)據(jù)的共享和互認(rèn)，不斷加強(qiáng)我國藥品監(jiān)督管理部門與國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)和工業(yè)界的交流和合作。

美國FDA藥品審評(píng)和研究中心(CDER)副主任，戰(zhàn)略事務(wù)負(fù)責(zé)人及ICH管理委員會(huì)主席Theresa Mullin博士做了題為“ICH在全球推動(dòng)的下一步計(jì)劃”的遠(yuǎn)程演講。

Mullin博士介紹，ICH通過指導(dǎo)原則的相關(guān)性、科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性和具體實(shí)施方面的支持來積極推動(dòng)ICH在全球的實(shí)施。

她告訴參會(huì)者，ICH指導(dǎo)原則的主題直接影響到藥物開發(fā)的質(zhì)量、安全和效率。2020年，達(dá)到Step 4的指導(dǎo)原則有S5(R3)和S11，達(dá)到Step 2a/b有Q3C(R8)、Q3D(R2)、E14/S7B問答和M7(R2)問答，另外E6(R3)正在修訂中。

在接下來的主題報(bào)告環(huán)節(jié)，藥品審評(píng)中心副主任、 ICH中國辦公室主任周思源向參會(huì)者介紹了中國加入ICH管委會(huì)后的工作成就及相關(guān)指南轉(zhuǎn)化實(shí)施計(jì)劃。

周主任表示，國家藥監(jiān)局非常重視ICH的工作，在加入ICH后，立即成立了ICH辦公室，負(fù)責(zé)ICH指導(dǎo)原則的轉(zhuǎn)化實(shí)施、議題協(xié)調(diào)、相關(guān)培訓(xùn)和與ICH秘書處的具體聯(lián)絡(luò)。局領(lǐng)導(dǎo)也在整個(gè)ICH過程之中給予了非常強(qiáng)有力的領(lǐng)導(dǎo)和強(qiáng)有力的支持。

2017年加入ICH以來，國家藥監(jiān)局共派代表參加了71場會(huì)議，全面參與了ICH事務(wù)，并向所有活躍的工作組派了專家參與議題協(xié)調(diào)工作，是向36個(gè)工作組派駐的69名專家在2018年8月至今年5月共參加了1026場議題協(xié)調(diào)的專家組電話會(huì)議，平均一個(gè)月約30場。

中國工業(yè)界也通過國際制藥工業(yè)聯(lián)合會(huì)，在藥促會(huì)的推薦下，向ICH派駐了17位專家，來參與ICH工作。另外，中國還向ICH就細(xì)胞治療和基因治療提交了兩份戰(zhàn)略建議書。

在指導(dǎo)原則實(shí)施方面，周思源主任介紹，兩年來中國已經(jīng)全面實(shí)施了ICH指導(dǎo)原則。一級(jí)指導(dǎo)原則中三個(gè)已經(jīng)實(shí)施，并在加入ICH前就已經(jīng)實(shí)施了GCP。

5個(gè)二級(jí)指導(dǎo)原則目前已充分實(shí)施了其中3個(gè)，另外2個(gè)按計(jì)劃將在2022年7月1日實(shí)施。屆時(shí)，全部ICH二級(jí)指導(dǎo)原則都將實(shí)施。其中第一個(gè)實(shí)施的是M4，說明從一開始就讓我國的申報(bào)資料和國際接軌。

55個(gè)三級(jí)指導(dǎo)原則發(fā)了8個(gè)適用公告，明確49個(gè)的時(shí)間表和路線圖，已經(jīng)充分實(shí)施了40個(gè)ICH三級(jí)指導(dǎo)原則，9個(gè)在實(shí)施過程中，剩下6個(gè)指導(dǎo)原則正在計(jì)劃過程中。

在具體實(shí)施上，周主任表示，藥審中心承擔(dān)了主要責(zé)任，并在內(nèi)部確定主辦部門成立了核心工作組來負(fù)責(zé)議題的討論。同時(shí)，還由RDPAC和藥促會(huì)推薦專家成立了16個(gè)國內(nèi)專家組，300多名成員參與協(xié)調(diào)。

在此基礎(chǔ)上，廣泛聽取意見，研究這些指導(dǎo)原則在中國實(shí)施的指導(dǎo)路線圖，同時(shí)開展中文稿的翻譯，并在翻譯以后定向征求意見和向全社會(huì)征求意見。周主任表示，這些舉措說明，我們的實(shí)施是原文實(shí)施，也就是充分實(shí)施，這是我們?cè)趯?shí)施指導(dǎo)原則的一個(gè)特點(diǎn)。

實(shí)施后是培訓(xùn)。周思源主任介紹說，國家藥監(jiān)局安排了全方位的密集培訓(xùn)。三年來，共開展了47個(gè)指導(dǎo)原則的指導(dǎo)培訓(xùn)，涉及到一級(jí)、二級(jí)、三級(jí)指導(dǎo)原則，涵蓋了Q系列、E系列、S系列和M系列。舉辦頻次高，參加人員范圍廣，而且在培訓(xùn)師資上，邀請(qǐng)了來自于全球的工業(yè)協(xié)會(huì)推薦的將近300多人次ICH EWG的專家，是國際化的培訓(xùn)。

周主任表示，經(jīng)過共同的努力，國家藥監(jiān)局已經(jīng)是一個(gè)全面履行成員義務(wù)、成熟的ICH監(jiān)管機(jī)構(gòu)成員，同時(shí)也是管委會(huì)成員。在取得這些令人矚目的成績的過程中，可以看到，國家藥監(jiān)局堅(jiān)持改革開放，堅(jiān)持國際接軌的態(tài)度是堅(jiān)定的，在實(shí)施ICH的過程之中采取的措施是穩(wěn)步的，是穩(wěn)健的。

周主任也對(duì)在此過程中對(duì)藥監(jiān)局工作支持的各方表示感謝，包括得國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)和工業(yè)界，以及國內(nèi)RDPAC、中國藥促會(huì)和DIA。他表示，ICH監(jiān)管已成為了常態(tài)。

那么加入了ICH是如何促進(jìn)和推動(dòng)藥物創(chuàng)新的呢？周思源主任從六個(gè)方面做了詳細(xì)說明。

第一，全面引入了全球同行的藥品研發(fā)和注冊(cè)技術(shù)要求。引入國際通用的標(biāo)準(zhǔn)使得我們的全球新是完整的，我們有義務(wù)而且必須接受ICH指導(dǎo)原則，這對(duì)于實(shí)施國際通行指導(dǎo)原則實(shí)際上是一個(gè)承諾。

第二，加入ICH推動(dòng)了藥品審評(píng)審批制度改革與國際接軌。2000年7月實(shí)施的新的《藥品注冊(cè)辦法》包括四個(gè)快速通道，辦法實(shí)施至今，有28家境內(nèi)和20家境外企業(yè)按突破性治療獲批，18家境內(nèi)和52家境外企業(yè)獲得附條件批準(zhǔn)，52家境內(nèi)和74家境外且獲得優(yōu)先審評(píng)。此外，國際通行的藥物警戒數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，使得我國的臨床默示許可和附條件批準(zhǔn)成為可能，在加快藥品研發(fā)速度的同時(shí)，實(shí)現(xiàn)藥品的全生命周期管理。2018年也因相關(guān)二級(jí)指導(dǎo)原則的實(shí)施，被成為中國藥物警戒的元年。

第三，使中國能夠參與全球藥物的同步研發(fā)和同步注冊(cè)。M4的實(shí)施，統(tǒng)一了申報(bào)制度，使得FDA和EMA申報(bào)的資料也直接用于中國的申請(qǐng)。后續(xù)藥監(jiān)還將進(jìn)一步優(yōu)化M4的模塊。ICH E3指導(dǎo)原則的實(shí)施使得臨床分總結(jié)被取消。另外，E5和E17這兩個(gè)關(guān)于種族差異性指導(dǎo)原則的引入，為在中國參與全球同步研發(fā)和同步注冊(cè)提供了路徑和原則。復(fù)宏漢霖、百濟(jì)神州和綠葉制藥和都有產(chǎn)品通過全球同步研發(fā)在國內(nèi)外上市。

第四，及時(shí)引入了監(jiān)管的新理念、新方法、新工具和新標(biāo)準(zhǔn)。ICH的議題協(xié)調(diào)和指導(dǎo)原則都包含了發(fā)達(dá)監(jiān)管機(jī)構(gòu)多年以來藥品監(jiān)管科學(xué)研究的成果，以及藥品監(jiān)管科學(xué)面臨的挑戰(zhàn)，是提高監(jiān)管機(jī)構(gòu)的監(jiān)管能力和監(jiān)管水平的重要路徑，對(duì)于研發(fā)企業(yè)來說也能加快研發(fā)，提高研發(fā)效率。

第五，促進(jìn)國內(nèi)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系的建設(shè)。相對(duì)于FDA的2300多個(gè)指導(dǎo)原則，我國的300個(gè)指導(dǎo)原則不能滿足藥品需要，所以要積極推動(dòng)我們自己的指導(dǎo)原則基礎(chǔ)建設(shè)。2020年CDE共發(fā)布了105個(gè)指導(dǎo)原則。另外，把指導(dǎo)原則體系建設(shè)過程中，我國還承接了細(xì)胞治療和基因治療的指導(dǎo)原則建設(shè)工作，并提交了戰(zhàn)略建議書。

第六，加深與其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)和工業(yè)界成員之間的交流和時(shí)間。除了派工作組專家參加電話會(huì)議外，還邀請(qǐng)工業(yè)專家來授課，與歐盟、加拿大就亞硝胺事件進(jìn)行合作。4月7日，國家藥監(jiān)局邀請(qǐng)RDPAC和另外七大行業(yè)協(xié)會(huì)召開了ICH中國進(jìn)程與展望座談會(huì)，徐景和副局長出席了會(huì)議。6月18日，國家藥監(jiān)局還將與日本召開ICH區(qū)域會(huì)議。

周主任表示，2021年國家藥監(jiān)局將充分實(shí)施三個(gè)指導(dǎo)原則，包括有挑戰(zhàn)的Q12。E14在ICH協(xié)調(diào)完成后，也將實(shí)施。對(duì)藥典的調(diào)整必須要慎重，計(jì)劃在2030年全面實(shí)施Q4B和Q6B的指導(dǎo)原則。

周思源主任介紹，指導(dǎo)原則的實(shí)施包括實(shí)施、充分實(shí)施和遵循三個(gè)階段。我國是直接進(jìn)入到充分實(shí)施階段，在這個(gè)階段還需要遵循ICH對(duì)于充分實(shí)施的明確定義，落實(shí)在監(jiān)管實(shí)踐中，這是我國藥監(jiān)局接下來的目標(biāo)和工作重點(diǎn)。

周主任表示，在全面實(shí)施ICH指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，還需要積極開展議題協(xié)調(diào)，與其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)成員、全球工業(yè)界共同合作，來面對(duì)藥品監(jiān)管科學(xué)的新挑戰(zhàn)，通過議題協(xié)調(diào)貢獻(xiàn)中國的智慧，促進(jìn)藥品創(chuàng)新，為全球和中國的百姓服務(wù)。這是中國藥監(jiān)機(jī)構(gòu)加入ICH最終要實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)。在這個(gè)工程中，需要藥監(jiān)機(jī)構(gòu)和工業(yè)界、學(xué)術(shù)界緊密合作。

隨后，EMA人類藥品部腫瘤和血液疾病辦公室負(fù)責(zé)人Francesco PIGNATTI通過遠(yuǎn)程演講的方式詳細(xì)說明了ICH關(guān)于“以患者為中心的藥物研發(fā)”指南修訂進(jìn)展。

Pignatti說，在歐洲，這些年來患者的參與已經(jīng)得到了系統(tǒng)性的增加，監(jiān)管機(jī)構(gòu)在數(shù)據(jù)審查、評(píng)估方法和臨床試驗(yàn)等方面都給予了很多的支持。正如ICH意見書所提議的，廣泛收集患者的觀點(diǎn)，告知藥物的開發(fā)和評(píng)估，以便于患者做出承受一定的損害來獲得特定收益的決策。現(xiàn)在，他們已經(jīng)收到了大量的意見可以用來評(píng)估。

當(dāng)然在此過程中也面臨一些挑戰(zhàn)，特別是如何處理損害和收益之間的平衡。Pignatti表示，希望能夠開發(fā)出更加適合患者疾病的試驗(yàn)，最大限度提高試驗(yàn)的效率，為監(jiān)管機(jī)構(gòu)和其他決策者提供最佳的信息。

日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）駐ICH代表、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）藥品安全和環(huán)境衛(wèi)生局國際監(jiān)管事務(wù)辦公室主任安田尚之也遠(yuǎn)程在線介紹了ICH在日本的最近進(jìn)展。

他向參會(huì)者介紹，日本參與了ICH的很多活動(dòng)。采用ICH指導(dǎo)原則后，日本的藥品審評(píng)時(shí)間從過去的1.4年縮短到現(xiàn)在的0.9年。他表示，希望有更多的國家加入到ICH，接受國際的指導(dǎo)原則，發(fā)揮各自所長，分享經(jīng)驗(yàn)。

日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）也會(huì)指定與ICH相關(guān)的指導(dǎo)原則，并希望與亞洲國家開展更多的合作。

最后，監(jiān)管科學(xué)創(chuàng)新中心（CIRS）總監(jiān)Neil McAuslane做了題為“建立國際標(biāo)準(zhǔn)、指南和監(jiān)管科學(xué)信任度和能力的重要性”的遠(yuǎn)程演講。

McAuslane介紹，CIRS是英國的一個(gè)非營利組織，負(fù)責(zé)相關(guān)藥品審評(píng)技術(shù)的創(chuàng)新，來確?？杉靶浴Ｔ摍C(jī)構(gòu)建立了相關(guān)的藥品審評(píng)國際標(biāo)準(zhǔn)和指導(dǎo)原則，來幫助藥品的開發(fā)和審批，避免不必要的重復(fù)流程的試驗(yàn)，做好全球無縫銜接。

他特別指出，ICH推進(jìn)了國際化進(jìn)程，也非常注重指導(dǎo)原則的實(shí)施情況。

從2016年開始，CIRS為監(jiān)管做了很多改進(jìn)，包括共同章程，技術(shù)準(zhǔn)則的協(xié)調(diào)，各機(jī)構(gòu)的工作共享。這些技術(shù)要求的協(xié)調(diào)以及國際準(zhǔn)則和指導(dǎo)原則的使用，推進(jìn)了藥物開發(fā)和注冊(cè)策略，讓相關(guān)機(jī)構(gòu)在堅(jiān)持和實(shí)施這些指導(dǎo)原則的同時(shí)，提升了信心，并在決策中幫助患者建立起信心，讓監(jiān)管體系更高校，讓患者及時(shí)獲得安全有效的高質(zhì)量的藥物。

全體大會(huì)結(jié)束后，還根據(jù)ICH在中國轉(zhuǎn)化實(shí)施的進(jìn)展分別進(jìn)行了E17、E9、 E6、 Q系列、 S系列及符合ICH要求的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)培訓(xùn)等內(nèi)容的討論。

2021年5月20-23日

蘇州國際博覽中心

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