亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療濾泡性淋巴瘤（FL）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）、多發(fā)性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血?。ˋML）適應(yīng)癥之后，獲得的第五項(xiàng)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個(gè)在研新藥獲得10項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國(guó)，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國(guó)通過《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。

濾泡性淋巴瘤（FL）是一種異質(zhì)性疾病，在美國(guó)屬于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二常見類型，約占所有NHL病例的20%[1]。FL是最常見的惰性B細(xì)胞淋巴瘤，由生發(fā)中心B細(xì)胞的惡性增殖引起[1],[2]。盡管目前的治療手段讓FL患者的總生存期顯著改善，但FL仍然是被視為一種不可治愈的惡性腫瘤[2],[3]。大多數(shù)患者在接受初始治療后有疾病復(fù)發(fā)或進(jìn)展，并經(jīng)歷多次復(fù)發(fā)，需要后續(xù)跨線治療[4]。雖然對(duì)于初始性和復(fù)發(fā)/難治性FL有多種治療選擇，但對(duì)于那些高危、早期復(fù)發(fā)、組織學(xué)轉(zhuǎn)化、從現(xiàn)有治療選擇中復(fù)發(fā)或?qū)ΜF(xiàn)有治療產(chǎn)生不耐受的FL患者來說，仍有較大的臨床需求仍未得到滿足。

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國(guó)、中國(guó)、澳大利亞多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)許可，正在全球同步推進(jìn)多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。

注：原文有刪減