第39屆摩根大通醫(yī)療健康年會(huì)（J.P. Morgan Healthcare Conference）持續(xù)進(jìn)行中。過(guò)去兩日，我們已看到眾多中國(guó)創(chuàng)新醫(yī)藥公司帶來(lái)的精彩報(bào)告，今天，我們繼續(xù)帶來(lái)亞盛醫(yī)藥、科越醫(yī)藥、百濟(jì)神州在本次JPM大會(huì)中的報(bào)告亮點(diǎn)。

亞盛醫(yī)藥：夯實(shí)細(xì)胞凋亡管線，即將邁向商業(yè)化階段

中國(guó)時(shí)間1月13日晚間，亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官楊大俊博士在JPM大會(huì)上匯報(bào)了公司近期多項(xiàng)研發(fā)管線進(jìn)展。他特別總結(jié)了公司2020年在新冠疫情挑戰(zhàn)下依舊取得的眾多里程碑式進(jìn)展：

遞交了公司在中國(guó)的首個(gè)新藥上市申請(qǐng)（HQP1351），并被納入優(yōu)先審評(píng)，從研發(fā)型公司到實(shí)現(xiàn)商業(yè)化又邁進(jìn)一步；

HQP1351第三次入選ASH年會(huì)口頭報(bào)告，數(shù)據(jù)令人振奮；

一年內(nèi)獲得美國(guó)FDA授予的9項(xiàng)孤兒藥資格以及1項(xiàng)快速通道資格，其中孤兒藥資格數(shù)量為2020年單年全球第一，并創(chuàng)中國(guó)藥企歷來(lái)之最；

公司細(xì)胞凋亡管線重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得初步臨床概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)；

首次在歐洲開(kāi)展臨床試驗(yàn)等；

與阿斯利康血液研發(fā)卓越中心（Acerta Pharma）、默沙東（MSD）分別達(dá)成全球臨床合作。

亞盛醫(yī)藥專注蛋白-蛋白相互作用靶點(diǎn)藥物研發(fā)領(lǐng)域，已擁有豐富的產(chǎn)品管線，在研項(xiàng)目多具有全球“first-in-class”或“best-in-class”的潛力，目前已獲得臨床批件33項(xiàng)，正在全球開(kāi)展40多項(xiàng)臨床研究。尤其在細(xì)胞凋亡研發(fā)領(lǐng)域，亞盛醫(yī)藥已構(gòu)建豐富的品種布局，并針對(duì)Bcl-2、IAP 及MDM2-p53 三條關(guān)鍵細(xì)胞凋亡路徑，推進(jìn)了5個(gè)在研品種邁入臨床階段。

其中APG-2575為公司自主研發(fā)的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的、由中國(guó)本土公司研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。2020年12月，亞盛醫(yī)藥已公布APG-2575的最新臨床進(jìn)展：針對(duì)復(fù)發(fā)/難治CLL的臨床研究已入組30多位患者，初步研究結(jié)果顯示，在可評(píng)估患者中的客觀緩解率（ORR）達(dá)到70%。

在本次JPM大會(huì)上，楊大俊博士進(jìn)一步展示了相關(guān)數(shù)據(jù)。特別是在APG-2575的有效性方面，他強(qiáng)調(diào)了兩點(diǎn)，一是在重要的有效性指標(biāo)淋巴細(xì)胞絕對(duì)數(shù)（ALC）方面，3位高風(fēng)險(xiǎn)的入組患者在接受一個(gè)周期的治療之后，ALC指標(biāo)已經(jīng)恢復(fù)正常的水平；二是在相較基線的淋巴結(jié)體積方面，可評(píng)估患者的變化非常明顯 。此外，臨床前數(shù)據(jù)還顯示，APG-2575在BTK耐藥、經(jīng)特定治療無(wú)效的WM PDX模型中顯示良好的抑制腫瘤效果。這為其適應(yīng)癥的進(jìn)一步探索提供了基礎(chǔ)，顯示較大潛力。

楊大俊博士在大會(huì)演講中表示，在全球新冠疫情的挑戰(zhàn)下，亞盛在2020年仍獲得多項(xiàng)里程碑進(jìn)展，公司的“全球創(chuàng)新”的戰(zhàn)略效應(yīng)逐步顯現(xiàn)。亞盛將繼續(xù)堅(jiān)持這一戰(zhàn)略，加快全球?qū)用娴呐R床開(kāi)發(fā)，進(jìn)一步夯實(shí)公司在細(xì)胞凋亡新藥研發(fā)領(lǐng)域的實(shí)力，早日將產(chǎn)品推向上市，造福病患。

科越醫(yī)藥：專注開(kāi)發(fā)補(bǔ)體靶向療法

科越醫(yī)藥成立于2017年，是一家研發(fā)新一代補(bǔ)體靶向藥物來(lái)治療免疫介導(dǎo)疾病的公司。截止目前，該公司已完成了9950萬(wàn)美元的融資。本屆大會(huì)上，科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官貝丁菲爾德博士（Frederick Beddingfield，MD，PhD）介紹了該公司的研究領(lǐng)域和最新進(jìn)展。

補(bǔ)體系統(tǒng)由一系列蛋白質(zhì)的酶級(jí)聯(lián)反應(yīng)構(gòu)成，是先天免疫系統(tǒng)的一部分。補(bǔ)體系統(tǒng)可以通過(guò)3種不同的通路被激活，分別為經(jīng)典通路、凝集素通路和替代通路。這些復(fù)雜信號(hào)通路也為治療補(bǔ)體系統(tǒng)異常提供了多個(gè)可以靶向的靶點(diǎn)。憑借其LOGIC藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，科越醫(yī)藥致力于開(kāi)發(fā)“first-in-class”及潛在“best-in-class”補(bǔ)體療法。

根據(jù)報(bào)告，目前科越醫(yī)藥已建立了包括9個(gè)項(xiàng)目的產(chǎn)品管線，其中領(lǐng)先藥物P014已經(jīng)在2021年1月進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，研究的首要適應(yīng)癥是補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病。據(jù)介紹，P014是一款“first-in-class”的雙功能蛋白，旨在同時(shí)抑制上游和下游的補(bǔ)體靶點(diǎn)。它可通過(guò)調(diào)節(jié)對(duì)疾病發(fā)展至關(guān)重要的補(bǔ)體活化級(jí)聯(lián)中的兩個(gè)單獨(dú)的限速步驟，以此為補(bǔ)體抑制提供一種強(qiáng)有力且可能更加有選擇性的精準(zhǔn)治療方法。此外，P014還有更長(zhǎng)的半衰期和效力，具有讓患者在家中實(shí)現(xiàn)自我給藥的潛力。

科越醫(yī)藥在報(bào)告中指出，在未來(lái)18個(gè)月，該公司計(jì)劃將三種補(bǔ)體靶向療法推廣至臨床，重點(diǎn)治療炎癥疾病、自身免疫性疾病和腫瘤。該公司的愿景是，希望通過(guò)開(kāi)發(fā)更有效、更安全、更方便使用的藥物來(lái)改變補(bǔ)體療法，徹底改善補(bǔ)體介導(dǎo)疾病患者的生活。

百濟(jì)神州：2021年這些潛在關(guān)鍵性事件值得期待

本屆JPM大會(huì)上，百濟(jì)神州將在美東時(shí)間1月14日下午5:20發(fā)表演講。成立于2010年，百濟(jì)神州經(jīng)過(guò)十年的發(fā)展已成長(zhǎng)為一家具有獨(dú)特戰(zhàn)略的全球性生物科技公司，并成功將兩款自主研發(fā)的抗癌新藥澤布替尼和替雷利珠單抗推向市場(chǎng)。在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和歐洲等地，百濟(jì)神州擁有5000多名員工，他們正在加速推動(dòng)其多元化的新型癌癥療法藥物管線。

根據(jù)JPM報(bào)告，目前百濟(jì)神州擁有超過(guò)30種資產(chǎn)的豐富產(chǎn)品組合，包括10多個(gè)具有全球權(quán)利的資產(chǎn)和20多個(gè)具有中國(guó)/亞太地區(qū)權(quán)利的資產(chǎn)。其中，已有7款獲得批準(zhǔn)的藥物（包括自主研發(fā)和外部合作產(chǎn)品），來(lái)自7款藥物的共計(jì)15項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)（NDA）已在4個(gè)國(guó)家和歐盟地區(qū)獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)接受。公開(kāi)資料還顯示，百濟(jì)神州在中國(guó)和全球范圍內(nèi)開(kāi)展的共計(jì)70余項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，包括27項(xiàng)關(guān)鍵性或有望實(shí)現(xiàn)注冊(cè)的臨床試驗(yàn)，覆蓋全球五大洲的40個(gè)國(guó)家和地區(qū)。

據(jù)PPT介紹，與安進(jìn)（Amgen）的合作驗(yàn)證了百濟(jì)神州在包括中國(guó)在內(nèi)的全球發(fā)展和商業(yè)化能力。兩家公司此次合作背后，是基于雙方聯(lián)手抗擊癌癥、加速中國(guó)和全球患者獲得重要抗腫瘤新藥的共同愿景。值得一提的是，百濟(jì)神州已經(jīng)或?qū)⒃谥袊?guó)推出安加維（地舒單抗）、Kyprolis（注射用卡非佐米）和Blincyto（注射用倍林妥莫雙抗）這三種來(lái)自安進(jìn)的腫瘤藥物。

2021年有哪些潛在的關(guān)鍵性事件值得期待？百濟(jì)神州在PPT上展示了這些數(shù)據(jù)：1）多達(dá)12種商業(yè)產(chǎn)品；2）替雷利珠單抗和澤布替尼的多種商業(yè)化機(jī)會(huì)和報(bào)銷機(jī)會(huì)；3）澤布替尼用于慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）的關(guān)鍵3期試驗(yàn)數(shù)據(jù)；4）內(nèi)部研發(fā)管線的持續(xù)推進(jìn)，如TIGIT抗體ociperlimab、Bcl-2抑制劑等。

百濟(jì)神州JPM報(bào)告顯示，中國(guó)的監(jiān)管改革和醫(yī)保覆蓋范圍擴(kuò)大為醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)造了歷史機(jī)遇。在這種背景下，百濟(jì)神州的發(fā)展戰(zhàn)略是，立足中國(guó)、打造全球領(lǐng)先的創(chuàng)新生物技術(shù)公司，從而為全世界患者提高療效和藥品可及性。未來(lái)，他們將利用中國(guó)的優(yōu)勢(shì)，努力成為全球臨床發(fā)展的首選合作伙伴。

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