中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，諾和諾德（Novo Nordisk）注射用重組人凝血因子Ⅷ在中國(guó)的上市申請(qǐng)辦理狀態(tài)已更新為“審批完畢-待制證”，藥品批準(zhǔn)文號(hào)為：國(guó)藥準(zhǔn)字SJ20200030。這意味著這款新藥已經(jīng)在中國(guó)獲批。根據(jù)CDE早前優(yōu)先審評(píng)專(zhuān)欄公示，該產(chǎn)品此次獲批適應(yīng)癥為：用于治療成人和兒童血友病A。

截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)

從諾和諾德在中國(guó)已完成的3期臨床試驗(yàn)來(lái)看，這款注射用重組人凝血因子Ⅷ英文名為turoctocog alfa（商品名Novoeight）。該公司曾在中國(guó)完成一項(xiàng)評(píng)估turoctocog alfa在既往接受過(guò)治療的中國(guó)血友病A患者中預(yù)防和治療出血事件的有效性和安全性的研究。該研究主要研究者為中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授，實(shí)際在中國(guó)入組了68人，試驗(yàn)已于2018年底完成。

公開(kāi)資料顯示，諾和諾德已針對(duì)既往接受過(guò)治療的重度血友病A成人及兒童患者開(kāi)展多項(xiàng)turoctocog alfa的3期臨床試驗(yàn)，結(jié)果證明了它對(duì)出血事件的預(yù)防及治療療效，同時(shí)患者體內(nèi)未產(chǎn)生抑制劑。該產(chǎn)品已于2013年獲FDA和歐盟批準(zhǔn)，用于血友病A患者的預(yù)防性和按需治療。

在中國(guó)，諾和諾德于2019年7月在中國(guó)遞交注射用重組人凝血因子Ⅷ的新藥上市申請(qǐng)。該申請(qǐng)隨后以罕見(jiàn)病用藥被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，擬定適應(yīng)癥為：用于治療成人和兒童血友病A。

截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

值得一提的是，諾和諾德基于turoctocog alfa開(kāi)發(fā)的另一款長(zhǎng)效重組凝血因子VIII（FVIII）Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），已于2019年在美國(guó)獲批上市，用于成人和兒童血友病A患者的預(yù)防性治療和急性治療。

據(jù)介紹，Esperoct在turoctocog alfa的基礎(chǔ)上將分子量約為40 kDa的PEG修飾在turoctocog alfa的B結(jié)構(gòu)域上，將它的半衰期提高了接近2倍。通常血友病A患者需要接受每周3次的凝血因子輸液治療，而作為每4天接受一次輸液的預(yù)防性療法，Esperoct可以將患者的年出血率降低96%。

血友病A是一種由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，F(xiàn)Ⅷ）缺乏而導(dǎo)致的出血性疾病，是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突變引起。若反復(fù)出血不及時(shí)治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。

我們祝賀諾和諾德注射用重組人凝血因子Ⅷ在中國(guó)獲批上市，希望這款產(chǎn)品的誕生能為更多血友病A患者帶來(lái)獲益。