艾伯維（AbbVie）近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予elezanumab（ABT-555）孤兒藥資格（ODD）和快速通道資格（FTD），該藥是一種治療脊髓損傷患者的在研療法。

孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，而罕見(jiàn)病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類型，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面的激勵(lì)措施包括各種臨床開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物上市后針對(duì)所批準(zhǔn)適應(yīng)癥為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開(kāi)發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。實(shí)驗(yàn)性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。

脊髓損傷（圖片來(lái)源：nurseslabs.com）

elezanumab是人免疫球蛋白（Ig）G1同型單克隆抗體，可選擇性地與排斥性導(dǎo)向分子A（RGMa）結(jié)合。RGMa是軸突生長(zhǎng)的抑制劑，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）損傷后抑制神經(jīng)元再生和功能恢復(fù)的重要因素。elezanumab正被研究治療脊髓損傷、多發(fā)性硬化癥和急性缺血性中風(fēng)。目前，elezanumab在一項(xiàng)2期研究中治療脊髓損傷（NCT04295538）。

脊髓損傷通常會(huì)導(dǎo)致?lián)p傷部位下方的運(yùn)動(dòng)功能、感覺(jué)和其他身體功能的永久性變化。頸脊髓損傷是最常見(jiàn)和最使人虛弱的，許多發(fā)生在年輕人身上，通常是男性成年人，受傷時(shí)的平均年齡為43歲。65歲以后的脊髓損傷通常是由跌倒引起的。脊髓損傷的癥狀和體征包括運(yùn)動(dòng)喪失；感覺(jué)喪失，包括感覺(jué)熱、冷和觸摸的能力；腸道或膀胱失去控制；反射活動(dòng)過(guò)度或痙攣；性功能、性敏感性和生育能力的改變；由于脊髓神經(jīng)纖維受損而引起的疼痛或強(qiáng)烈的刺痛感；呼吸、咳嗽或清除肺部分泌物存在困難。

原文出處：AbbVie Receives Orphan Drug and Fast Track Designations from the U.S. Food and Drug Administration for Elezanumab, an Investigational Monoclonal Antibody RGMa Inhibitor, for the Treatment of Spinal Cord Injury