9月23日，曙方醫(yī)藥（Sperogenix Therapeutics）與Minoryx Therapeutics今日宣布就創(chuàng)新罕見(jiàn)病藥物L(fēng)eriglitazone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。Leriglitazone是Minoryx的一種可穿透血腦屏障的具有疾病修飾能力的PPAR gamma激動(dòng)劑。

根據(jù)協(xié)議條款，曙方醫(yī)藥將獲得Leriglitazone治療X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（X-ALD）（一種罕見(jiàn)且危及生命的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。┰谥袊?guó)內(nèi)地、香港及澳門(mén)特別行政區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，Minoryx將獲得最高7800萬(wàn)美元的首付款和里程碑付款，以及兩位數(shù)比例的年凈銷(xiāo)售額分成。

Leriglitazone是一款新型口服選擇性PPAR gamma激動(dòng)劑，有望成為全球首個(gè)填補(bǔ)X-ALD疾病領(lǐng)域空白的治療藥物，此前已在美國(guó)和歐洲分別獲得治療X-ALD的孤兒藥認(rèn)定，并在美國(guó)FDA獲得快速通道認(rèn)定和兒科罕見(jiàn)疾病認(rèn)定。一項(xiàng)評(píng)估Leriglitazone治療腎上腺脊髓神經(jīng)?。ˋMN）的成人X-ALD患者的關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)（ADVANCE）正在美國(guó)和歐洲同步進(jìn)行，這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、國(guó)際多中心2/3期臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)于2020年末公布。另一項(xiàng)評(píng)估Leriglitazone治療兒童腦型X-ALD療效的開(kāi)放標(biāo)簽2期關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)正在歐洲進(jìn)行，初步結(jié)果預(yù)計(jì)于2021年年中公布。