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美國(guó)FDA授予paxalisib罕見(jiàn)兒科疾病資格 療效超越替莫唑胺！

發(fā)布日期：2020-08-11 瀏覽次數(shù)：210

來(lái)源： 生物谷  
Kazia Therapeutics總部位于澳大利亞悉尼，是一家專注于腫瘤學(xué)的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新的抗癌藥物。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-0084）治療彌漫性內(nèi)生性橋腦膠質(zhì)瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕見(jiàn)兒科疾病資格（RPDD）。這是一種罕見(jiàn)和高度侵襲性的兒童惡性腫瘤，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。
paxalisib是Kazia的先導(dǎo)候選藥物，這是一種能穿過(guò)血腦屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑，于2016年底從羅氏旗下基因泰克獲得授權(quán)，于2018年進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)。在2018年2月，F(xiàn)DA還授予了paxalisib治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的孤兒藥資格（ODD），這是最常見(jiàn)和最具侵襲性的原發(fā)性腦癌。
paxalisib-GDC-0084化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：selleckchem.com）
《美國(guó)食品藥品管理局安全與創(chuàng)新法案》（2012年）確立了FDA的RPDD計(jì)劃。RPDD可被授予那些用于治療主要影響美國(guó)兒童（18歲以下）、每年新發(fā)病率低于20萬(wàn)例、嚴(yán)重或危及生命疾病的在研藥物。RPDD計(jì)劃旨在通過(guò)對(duì)工業(yè)界的激勵(lì)，促進(jìn)某些嚴(yán)重和危及生命的罕見(jiàn)兒科疾病的藥物和生物制劑的開(kāi)發(fā)。在這項(xiàng)激勵(lì)措施中，最重要的是，在研藥物在獲得針對(duì)這種罕見(jiàn)兒科疾病的新藥批準(zhǔn)時(shí)，F(xiàn)DA將頒發(fā)給開(kāi)發(fā)商一張優(yōu)先審查憑證（PRV）。
由于被授予了RPDD，如果paxalisib被批準(zhǔn)用于治療DIPG，Kazia公司將有資格獲得一張“罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV）”。PRV持有人可要求對(duì)提交給FDA的新藥申請(qǐng)進(jìn)行為期6個(gè)月的快速審查（常規(guī)審查期為12個(gè)月）。PRV可以出售給其他公司，歷史的價(jià)格在6800萬(wàn)美元-3.5億美元。對(duì)于計(jì)劃推出一款具有重磅商業(yè)潛力新藥的大型制藥公司而言，6個(gè)月的監(jiān)管審查加速可能具有重大的經(jīng)濟(jì)價(jià)值。在2019年，F(xiàn)DA共頒發(fā)了5張兒科PRV。
paxalisib治療DIPG已獲得了臨床前陽(yáng)性數(shù)據(jù)，初步臨床療效數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)2020財(cái)年下半年獲得。如果獲得陽(yáng)性結(jié)果，將大大提高未來(lái)獲得FDA頒發(fā)PRV的機(jī)會(huì)。
Kazia公司首席執(zhí)行官James Garner博士表示：“雖然膠質(zhì)母細(xì)胞瘤仍然是paxalisib的主要關(guān)注點(diǎn)，但我們也一直在致力于開(kāi)發(fā)paxalisib治療兒童腦癌。對(duì)于診斷為DIPG的患者，目前還沒(méi)有FDA批準(zhǔn)的藥物療法，從確診后的平均存活期約為9.5個(gè)月。FDA授予RPDD，肯定了我們迄今為止所做的努力和取得的成就，使我們能夠更好地推動(dòng)paxalisib作為DIPG潛在治療方法，并致力于了解paxalisib是否能夠幫助治療這一極具挑戰(zhàn)性的兒科疾病?！?
今年4月初，Kazia公司公布了正在進(jìn)行的評(píng)估paxalisib治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的陽(yáng)性中期數(shù)據(jù)。該研究在新診斷的、非甲基化MGMT啟動(dòng)子狀態(tài)的GBM患者中開(kāi)展，正在評(píng)估患者接受最大限度手術(shù)切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）聯(lián)合同步放化療后，將paxalisib作為輔助治療藥物的安全性、耐受性、推薦的II期劑量（RP2D）、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和臨床活性。TMZ是目前治療GBM的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法。
結(jié)果顯示：（1）paxalisib輔助治療的中位總生存期（OS）為17.7個(gè)月，與現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理TMZ相關(guān)的12.7個(gè)月相比，代表著臨床意義的生命延長(zhǎng)。（2）paxalisib輔助治療的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為8.5個(gè)月，與現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理TMZ相關(guān)的5.3個(gè)月相比，代表著有利結(jié)果。（3）接受治療時(shí)間最長(zhǎng)的患者，在確診后19個(gè)月仍保持疾病無(wú)進(jìn)展。（4）大約一半的入組患者，仍然在接受paxalisib治療，隨著研究的繼續(xù)推進(jìn)，OS和PFS數(shù)據(jù)可能進(jìn)一步改善。
該研究的進(jìn)一步數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2020財(cái)年下半年公布，最終數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2021財(cái)年上半年公布。對(duì)于任何新的抗癌藥物而言，“金標(biāo)準(zhǔn)”都是延長(zhǎng)生命的能力——在膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）等疾病中，這是一個(gè)特別具有挑戰(zhàn)性的目標(biāo)。這些新數(shù)據(jù)提供了第一份臨床證據(jù)，證明paxalisib有潛力在一個(gè)非常具有挑戰(zhàn)性的患者群體中實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。
二十多年來(lái)，新診斷的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者沒(méi)有任何新的藥物治療。paxalisib正在迅速成為這一極具挑戰(zhàn)性疾病全球管線中最有希望的候選藥物之一。
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