8月6號(hào)，葛蘭素史克（GlaxoSmithKline, GSK）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）作為單藥療法，用于既往接受過至少4種療法（包括抗CD38單克隆抗體、蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。根據(jù)緩解率，該適應(yīng)癥獲得加速批準(zhǔn)。Blenrep是全球首個(gè)獲得批準(zhǔn)的抗BCMA（B細(xì)胞成熟抗原）療法。

Blenrep的獲批，是基于DREAMM-2研究的6個(gè)月初步結(jié)果，該研究納入了患有復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的患者，這些患者盡管接受了標(biāo)準(zhǔn)治療，但病情仍在惡化。在研究中，接受中位既往7線治療的患者（n=97）中，Blenrep的總緩解率（ORR）為31%（97.5% CI；21-43）；6個(gè)月分析時(shí)尚未達(dá)到中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR），73%的緩解者的DoR等于或大于6個(gè)月。

GSK首席科學(xué)官兼研發(fā)部總裁Hal Barron博士說：“多發(fā)性骨髓瘤作為美國第二大常見的血液癌癥，是一種無法治愈的疾病。Blenrep是首個(gè)獲批的抗BCMA療法，具有改變目前治療選擇有限的復(fù)發(fā)或難治性骨髓瘤患者治療方法的潛力。”Blenrep是GSK在2020年的第5個(gè)獲得批準(zhǔn)的重磅藥物，涉及癌癥、HIV和慢性腎病等重大醫(yī)療需求未滿足的領(lǐng)域。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著GSK的腫瘤藥物組合在4個(gè)月內(nèi)獲得FDA的第2次批準(zhǔn)。

▲靶向BCMA的ADC作用機(jī)制（圖片來源：參考資料[2]）

Blenrep是一種抗體偶聯(lián)藥物，由人源化抗B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）單克隆抗體和細(xì)胞毒藥物澳瑞他汀F（auristatin F）通過不可切割的連接子偶聯(lián)而成。2017年，Blenrep曾獲得了FDA的突破性療法認(rèn)定。2019年底，GSK向FDA遞交該藥的生物制品許可申請（BLA），F(xiàn)DA還在隨后授予其優(yōu)先審評資格。今年7月14日，GSK宣布FDA腫瘤學(xué)藥物咨詢委員會(huì)（ODAC）以12-0的投票結(jié)果支持候選藥在治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者時(shí)，獲益超過風(fēng)險(xiǎn)。值得一提的是，該產(chǎn)品已于今年5月在中國獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為：聯(lián)合硼替佐米和地塞米松，用于治療至少接受過一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

參考資料:

[1] https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/fda-approves-gsk-s-blenrep-belantamab-mafodotin-blmf-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma/

[2]Shah, N., Chari, A., Scott, E. et al. B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: rationale for targeting and current therapeutic approaches. Leukemia 34, 985–1005 (2020)