基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）發(fā)布一份積極審查意見(jiàn)，建議有條件批準(zhǔn)阿泊替尼片（avapritinib）上市，作為一種單藥療法，用于治療攜帶血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）基因外顯子18 D842V突變的不可切除性或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。歐盟委員會(huì)將在今年9月底前作出最終批復(fù)。

阿泊替尼是Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)的一款強(qiáng)力的高特異性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，基石藥業(yè)擁有該藥在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。2020年初，阿泊替尼獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療攜帶PDGFRA基因18號(hào)外顯子突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，是首個(gè)在美國(guó)上市的GIST精準(zhǔn)靶向藥物。

CHMP對(duì)阿泊替尼作出積極審批意見(jiàn)是基于NAVIGATOR 1期臨床試驗(yàn)的療效、安全性數(shù)據(jù)，以及VOYAGER 3期臨床試驗(yàn)安全性結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，阿泊替尼在治療PDGFRA 外顯子18 D842V突變型GIST患者方面表現(xiàn)出深度、持久的臨床應(yīng)答，且耐受性良好。相關(guān)臨床研究數(shù)據(jù)已發(fā)表在2020年6月29日的《柳葉刀腫瘤學(xué)》雜志上。

CHMP的審查意見(jiàn)將提交給負(fù)責(zé)醫(yī)藥產(chǎn)品上市許可審批的歐盟委員會(huì)（EC）做進(jìn)一步審核。針對(duì)阿泊替尼的上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)歐盟委員會(huì)將在今年9月底前作出最終批復(fù)。如果獲批，阿泊替尼將成為在歐盟上市的第一款針對(duì)攜帶PDGFRA 基因外顯子18 D842V突變GIST患者的靶向治療藥物，該藥上市銷(xiāo)售所用的商品名為AYVAKYT^®。

在中國(guó)，基石藥業(yè)已在今年四月向中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）提交了阿泊替尼的新藥上市申請(qǐng)，覆蓋兩個(gè)適應(yīng)癥：①用于治療攜帶血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，以及②四線不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。

參考資料：

[1]基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines收到CHMP關(guān)于阿泊替尼片治療胃腸道間質(zhì)瘤患者積極審查意見(jiàn). Retrieved Aug 05, 2020 from https://mp.weixin.qq.com/s/mk08srYYi6q8o84WCtpw-w