今天，美國FDA宣布，批準禮來（Lilly）公司的Tauvid（flortaucipir F18）靜脈注射劑上市。這是第一種獲得FDA批準，幫助對大腦中的tau病理進行成像的藥物。Tauvid是一種放射性診斷試劑，用于需要接受阿爾茨海默病評估的認知障礙成人患者。Tauvid適用于使用正電子發(fā)射斷層掃描（PET）成像，評估大腦中聚集的tau神經(jīng)纖維纏結(jié)（NFTs）的密度和分布，這是阿爾茨海默病的主要標志物之一。

阿爾茨海默病是一種漸進性疾病，最初的癥狀為輕度記憶喪失。Tau神經(jīng)纖維纏結(jié)和淀粉樣蛋白沉積被認為是阿爾茨海默病的標志。在阿爾茨海默病患者中，大腦中的神經(jīng)元內(nèi)部會出現(xiàn)病理形態(tài)的tau蛋白，形成神經(jīng)纖維纏結(jié)。Tauvid經(jīng)靜脈給藥后，在大腦中與這種tau蛋白錯誤折疊積累的區(qū)域結(jié)合。然后通過使用PET掃描對大腦進行成像，可以幫助識別是否存在tau蛋白病理。

Tauvid成像的安全性和有效性在兩項臨床研究中得到評估。在每項研究中，5名評估人員對Tauvid成像圖片進行解讀，在不知道患者臨床信息的情況下，判斷成像為tau病理學(xué)陽性或陰性。

第一項研究入組了156名身患終末期疾病的患者，他們同意接受Tauvid成像并參與死后腦捐贈計劃。在Tauvid腦掃描后9個月內(nèi)死亡的64例患者中，獨立病理學(xué)家對患者死后大腦組織中NFTs的密度和分布進行了評估。兩者之間的比較顯示，解讀Tauvid圖像的評估者有較高幾率正確判斷存在tau病理的患者，評估無tau病理患者的準確率為中等到高。

第二項研究除了納入與第一項研究相同的終末期疾病患者，還納入159例正在接受阿爾茨海默病評估的認知功能障礙患者（適應(yīng)癥患者人群）。該研究檢測了Tauvid評估者的解讀與其他評估結(jié)果之間的一致性。解讀完全吻合的一致性為1，而完全不吻合的一致性為0。在這一研究中，對所有241例患者的解讀一致性為0.87。亞組分析表明，82例終末期疾病患者的一致性為0.82，159名認知功能障礙患者的一致性為0.90。

這項研究中認知功能障礙患者的病情比較嚴重，Tauvid發(fā)現(xiàn)tau病理的能力在認知障礙癥狀更輕的早期患者中可能會下降。

“阿爾茨海默病是一種破壞性的疾病，”FDA藥物評估和研究中心的專業(yè)醫(yī)學(xué)辦公室主任Charles Ganley博士說：“這項批準將為醫(yī)療保健人員提供一種新型的腦部掃描，用于正在接受阿爾茨海默病評估的患者。這是首個獲批用于成像tau蛋白病理的藥物。對于正在接受病情評估的認知障礙患者來說，這代表著一個重大進展?！?

參考資料：

[1] FDA Approves First Drug to Image Tau Pathology in Patients Being Evaluated for Alzheimer’s Disease. Retrieved May 28, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-image-tau-pathology-patients-being-evaluated-alzheimers-disease