今日，致力于利用CRISPR基因編輯技術(shù)，篩選“合成致死”精準(zhǔn)療法的Repare Therapeutics公司宣布，它已經(jīng)與百時(shí)美施貴寶（BMS）達(dá)成了一項(xiàng)全球獨(dú)家的研究合作，共同開發(fā)創(chuàng)新“合成致死”精準(zhǔn)療法。

“合成致死”的原理是找到一對(duì)只要同時(shí)突變，就會(huì)讓細(xì)胞死亡的基因。該方法先找到腫瘤里的特異突變，再找到與它形成合成致死關(guān)鍵的靶點(diǎn)，以此研發(fā)新藥。目前上市的多款PARP抑制劑就是利用“合成致死”原理開發(fā)的抗癌靶向療法。

Repare公司的SNIPRx平臺(tái)是一種全基因組CRISPR篩選方法，利用專有的等基因細(xì)胞系，根據(jù)腫瘤的遺傳圖譜，識(shí)別出新的和已知的合成致死基因?qū)?，以及最有可能從該療法中獲益的相應(yīng)患者。

▲Repare公司的藥物發(fā)現(xiàn)流程（圖片來(lái)源：Repare公司官網(wǎng)）

根據(jù)協(xié)議條款，兩家公司將利用SNIPRx平臺(tái)，共同發(fā)現(xiàn)多個(gè)“合成致死”精準(zhǔn)腫瘤靶點(diǎn)，用于候選藥物的開發(fā)。Repare將授予BMS在全球范圍內(nèi)獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化在合作下發(fā)現(xiàn)的候選藥物的權(quán)益。

作為協(xié)議的一部分，BMS將支付6500萬(wàn)美元的前期款，其中包括1500萬(wàn)美元股權(quán)投資。Repare將有資格獲得高達(dá)約30億美元的里程碑款項(xiàng)，此外還將獲得BMS商業(yè)化的每種產(chǎn)品銷售額的分成。

Repare Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Lloyd M. Segal先生說(shuō)。“BMS為這一合作關(guān)系帶來(lái)了關(guān)鍵性的戰(zhàn)略能力和資源，最大限度地發(fā)揮我們平臺(tái)的潛力，同時(shí)允許我們獨(dú)立專注于我們專有的臨床和接近臨床的項(xiàng)目?！?

參考資料：

[1] Repare Therapeutics Announces Multi-Target Discovery Collaboration with Bristol Myers Squibb. Retrieved May 27, 2020, from http://www.reparerx.com/repare-therapeutics-announces-multi-target-discovery-collaboration-with-bristol-myers-squibb/