從諸多代表委員紛紛將話題引向遺傳辦可見一斑，關(guān)于遺傳資源管理在我國醫(yī)藥創(chuàng)新體系整體發(fā)展中所產(chǎn)生的影響已經(jīng)成為一個(gè)公認(rèn)的話題。想要更好的利用藥品審評(píng)審批改革為醫(yī)藥創(chuàng)新所爭取到的時(shí)間窗口，遺傳資源工作的管理機(jī)制與流程或許需要適當(dāng)發(fā)生進(jìn)行調(diào)整。

今年的聲音·責(zé)任醫(yī)藥衛(wèi)生界人大代表政協(xié)委員座談會(huì)上，無論是此前行業(yè)調(diào)研所形成的提案建議，還是與會(huì)代表的線上討論，遺傳辦審批都成為了關(guān)注的焦點(diǎn)。

貝達(dá)藥業(yè)、科濟(jì)生物及中國藥學(xué)會(huì)提交的一連三份文件都直指遺傳辦審批提效，而在今天聲音.責(zé)任會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，這一問題也在多位代表委員處引起激烈討論。

“由遺傳辦管理我們國家的遺傳資源，我舉雙手贊成，這絕對(duì)必要且重要，但過程需要簡化?！?北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔在會(huì)上說到。

北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔

在遺傳辦審批這件事情上，曾經(jīng)有過十多年醫(yī)院副院長經(jīng)歷的丁潔是作為委員參與評(píng)審，但與此同時(shí)，其也作為醫(yī)學(xué)科研工作者提交新藥審評(píng)申請(qǐng)，對(duì)遺傳辦審批存在的問題有更辯證的認(rèn)識(shí)。

“遺傳辦審批，我既是‘裁判員’，也是‘運(yùn)動(dòng)員’。作為‘裁判員’，審評(píng)過程中我確實(shí)感覺遺傳辦工作量太大，而作為‘運(yùn)動(dòng)員’，我則感覺審批過程非常繁瑣，時(shí)間非常長。事實(shí)上，很多創(chuàng)新藥研究中國跟全球同步就卡在了遺傳辦審批環(huán)節(jié)，中國因?yàn)檫z傳辦審批會(huì)多花好幾個(gè)月?！倍嵮a(bǔ)充講到。

遺傳辦審批過程繁瑣、耗時(shí)長的原因是什么？代表委員指出了兩點(diǎn)關(guān)鍵問題：遺傳辦審評(píng)資源有限，但審評(píng)范圍又過大。

“遺傳辦專職的審評(píng)人員數(shù)量其實(shí)很少，但面對(duì)幾千個(gè)臨床項(xiàng)目要審評(píng)，而這些臨床項(xiàng)目都非常復(fù)雜，時(shí)常還需要專家把關(guān)，項(xiàng)目審評(píng)時(shí)間就這樣被延長了?！柏愡_(dá)藥業(yè)董事長丁列明在會(huì)上說到。

而丁潔則分析說到：“每次遺傳辦的評(píng)審都事無巨細(xì)，既涉及科學(xué)性問題，也考察倫理問題，打個(gè)不太恰當(dāng)?shù)谋确?，每次審評(píng)如同一部‘長篇小說’。實(shí)際上，臨床試驗(yàn)的科學(xué)性問題、倫理問題早在立項(xiàng)階段就已經(jīng)考察過了。遺傳辦的核心職能是對(duì)遺傳資源進(jìn)行管理，可以聚焦在這一點(diǎn)上，其他內(nèi)容的申請(qǐng)、審批適度科學(xué)簡化。”

非出口遺傳資源備案制要落地

關(guān)于如何解決遺傳辦審批過程繁瑣、耗時(shí)長的問題，提案及會(huì)上委員代表的發(fā)言給出了一系列改進(jìn)建議。

榮昌制藥董事長王威東表示，應(yīng)該優(yōu)化遺傳辦審批管理程序，不涉及遺傳資源出口的可以考慮備案制，對(duì)遺傳辦審批流程出臺(tái)文件進(jìn)行明確，避免方案在不同專家手中重復(fù)修改。

榮昌制藥董事長王威東

而貝達(dá)藥業(yè)提交的提案中則進(jìn)一步提到，遺傳辦雖然對(duì)不涉及外流的遺傳資源已經(jīng)出臺(tái)了備案管理制度，但前提條件要求國際合作臨床試驗(yàn)必須“在臨床機(jī)構(gòu)開展”，而臨床機(jī)構(gòu)（醫(yī)院）往往都缺少藥代動(dòng)力學(xué)檢測(cè)和基因測(cè)序能力，必須委托第三方開展研究，這樣一來人類遺傳資源材料必須得出院，審核時(shí)就不符合備案的條件，也因此建議備案制度放開對(duì)委托第三方開展藥代動(dòng)力學(xué)檢測(cè)或應(yīng)用基因測(cè)序技術(shù)的硬性限制。

該提案也同時(shí)提到，遺傳辦審查存在修改意見和反饋不及時(shí)、不透明、不明確，讓申請(qǐng)人無所適從的問題，信息咨詢服務(wù)方面沒有提供實(shí)用的溝通渠道，無法及時(shí)獲取有效信息，相關(guān)流程需要優(yōu)化改進(jìn)。

遺傳資源“一刀切“管理要改

除去遺傳辦審批過程繁瑣、耗時(shí)長的問題，遺傳辦對(duì)于合資企業(yè)“一刀切”叫停項(xiàng)目的管理方式，也使得一些本土合資性質(zhì)的創(chuàng)新藥企在遺傳資源審批上遭遇到了困難，一些創(chuàng)新藥項(xiàng)目也因此中止。

丁列明表示，在新出臺(tái)的《外商投資法》框架下，外資企業(yè)和合資企業(yè)涉及到遺傳資源的項(xiàng)目都需要審批，但實(shí)際上這些企業(yè)中有不少是海歸、留學(xué)生回國創(chuàng)業(yè)的企業(yè)，應(yīng)該優(yōu)化相關(guān)管理，將重點(diǎn)放在管控遺傳資源外流上，管到關(guān)鍵點(diǎn)上。

“我們企業(yè)最近碰到比較大的挑戰(zhàn)在于遺傳資源管理。過去我們是內(nèi)資企業(yè)，但近期公司在籌劃分拆上市，可能引入境外資本，由此變?yōu)榱撕腺Y企業(yè)，由此在遺傳資源審批上遭遇了前所未有的困難和挑戰(zhàn)，很多項(xiàng)目都被迫中止。遺傳辦的政策本意是管住遺傳資源的外流，而我們盡管變?yōu)楹腺Y公司，但實(shí)控人仍然在國內(nèi)，建議更清晰界定公司的權(quán)屬性質(zhì)，按照外資參股比例細(xì)分合資企業(yè)，不要因?yàn)橐胪赓Y就過度監(jiān)管。”王威東也在會(huì)中說到。

王威東同時(shí)提到，目前遺傳資源審批也存在一些基本概念理解上的問題，例如目前的項(xiàng)目一旦涉及到“探索性”三個(gè)字馬上就會(huì)亮起紅燈，有矯枉過正的傾向。

而科濟(jì)生物提交的提案中也建議，給予臨床試驗(yàn)進(jìn)行“探索性生物樣本采集和檢測(cè)”合理的空間，允許新藥研發(fā)在符合倫理原則和科學(xué)設(shè)計(jì)的原則上，進(jìn)行適當(dāng)?shù)奶剿餍詸z測(cè)，以期獲得寶貴的科學(xué)數(shù)據(jù)，為后續(xù)新藥開發(fā)、優(yōu)化產(chǎn)品等提供科學(xué)基礎(chǔ)，建議遺傳辦秉著科學(xué)審評(píng)的原則，支持中國新藥創(chuàng)制。