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賽諾菲補(bǔ)體C1s抑制劑sutimlimab獲美國FDA優(yōu)先審查！

發(fā)布日期：2020-05-15 瀏覽次數(shù)：212

來源：生物谷

賽諾菲（Sanofi）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理sutimlimab治療原發(fā)性冷凝集素?。–AD）成人患者溶血的生物制品許可申請（BLA），并授予了優(yōu)先審查。sutimlimab是一種研究性單抗，通過選擇性抑制補(bǔ)體C1s來靶向CAD溶血的內(nèi)在病因。

如果獲得批準(zhǔn)，sutimlimab將成為第一個也是唯一一個治療CAD溶血的藥物。FDA已指定BLA的目標(biāo)行動日期為2020年11月13日。

CAD是一種罕見、嚴(yán)重、慢性、自身免疫性溶血性貧血疾病，在這種疾病中，免疫系統(tǒng)中的補(bǔ)體系統(tǒng)錯誤地攻擊人體健康紅細(xì)胞并導(dǎo)致紅細(xì)胞破裂（溶血）。CAD患者可能會經(jīng)歷慢性貧血、嚴(yán)重疲勞、急性溶血危象和其他潛在的并發(fā)癥，包括血栓栓塞事件和早期死亡的風(fēng)險升高。據(jù)估計，在美國約有5000例CAD患者。

sutimlimab BLA的提交，基于在原發(fā)性CAD患者中開展的一項開放標(biāo)簽單臂關(guān)鍵III期CARDINAL研究的A部分（n=24）結(jié)果。這些數(shù)據(jù)已在2019年第61屆美國血液學(xué)會年會（ASH2019）上公布，證實sutimlimab達(dá)到了主要復(fù)合療效指標(biāo)，該指標(biāo)定義為達(dá)到所有如下復(fù)合標(biāo)準(zhǔn)的患者比例：在治療評估時間點（23周、25周、26周的平均值）血紅蛋白水平相對基線增加≥2g/dL或達(dá)到血紅蛋白水平≥12g/dL、第5-26周期間沒有輸血。此外，試驗表明，sutimlimab也達(dá)到了次要終點：顯示疾病過程關(guān)鍵指標(biāo)的改善，包括血紅蛋白的改善、膽紅素的正常化、慢性病治療功能評估（FACIT）疲勞評分的改善。

賽諾菲全球研發(fā)主管John Reed博士表示：“目前，冷凝集素病患者沒有批準(zhǔn)的治療方案，這些患者會經(jīng)歷慢性貧血和嚴(yán)重疲勞，這會對其生活造成持續(xù)和嚴(yán)重的影響。來自26周關(guān)鍵III期CARDINAL研究的結(jié)果清楚地表明，sutimlimab對補(bǔ)體介導(dǎo)的溶血（貧血和疲勞的原因）具有臨床意義的治療作用。如果獲得批準(zhǔn)，sutimlimab將是第一個也是唯一一個獲得FDA批準(zhǔn)的治療方案，可獨特地解決C1激活性溶血問題，并幫助減輕CAD患者的慢性疾病負(fù)擔(dān)。”

sutimlimab是一種潛在首創(chuàng)、研究性、人源化單克隆抗體，經(jīng)專門設(shè)計用于選擇性靶向和抑制C1復(fù)合物中的絲氨酸蛋白酶C1s，C1復(fù)合物是激活免疫系統(tǒng)經(jīng)典補(bǔ)體途徑的第一步。經(jīng)典補(bǔ)體途徑是先天免疫系統(tǒng)的一部分，其激活是CAD溶血的中心機(jī)制。通過靶向抑制C1s，sutimlimab據(jù)認(rèn)為可阻斷經(jīng)典補(bǔ)體途徑的激活，從而阻止CAD中的C1激活溶血的發(fā)生。

sutimlimab具有新穎的作用機(jī)制和高度的靶點特異性，可選擇性地抑制疾病過程中經(jīng)典補(bǔ)體途徑的上游，同時保留完整的替代補(bǔ)體途徑和凝集素補(bǔ)體途徑及其免疫監(jiān)視功能。

目前，賽諾菲正在III期CADENZA試驗中評估sutimlimab用于近期未輸血的CAD患者，該公司也正在調(diào)查sutimlimab用于治療免疫性血小板減少性紫癜（ITP）患者。

此前，美國FDA已授予sutimlimab突破性藥物資格（BTD）和孤兒藥資格（ODD）。sutimlimab是一種研究性藥物，目前正處于臨床開發(fā)，其安全性和有效性尚未得到任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的評估。

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