今日，致力于尋找血癌和嚴(yán)重血液疾病治愈方法的細(xì)胞療法公司Gamida Cell宣布，其在研細(xì)胞療法omidubicel，在治療需要接受骨髓移植的高危惡性血液癌癥患者的3期臨床研究中，取得積極的頂線結(jié)果。

盡管骨髓移植具有治愈血液惡性腫瘤的潛力，但據(jù)新聞稿中的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，在美國(guó)有超過(guò)40%的患者由于各種原因（包括缺乏匹配的供體）沒(méi)有接受移植。對(duì)于已接受移植的患者來(lái)說(shuō)，這種療法的有效性也不一定能夠完全發(fā)揮，并有可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，從而極大地影響患者的生活質(zhì)量。

Gamida Cell擁有獨(dú)家NAM技術(shù)，利用小分子NAM（煙酰胺）的表觀遺傳學(xué)調(diào)控功能，在保留細(xì)胞特征和功能的同時(shí)，改善它們體外培養(yǎng)的擴(kuò)增效果。這一NAM技術(shù)，一方面可以抑制培養(yǎng)細(xì)胞的快速分化，從而提高干細(xì)胞和祖細(xì)胞在細(xì)胞培養(yǎng)中的擴(kuò)增；另一方面可減少細(xì)胞特征的變化，從而提高在培養(yǎng)條件下擴(kuò)增的CD34陽(yáng)性細(xì)胞的功能，包括它們?cè)诠撬柚械倪w移，歸巢和定植。

▲NAM平臺(tái)技術(shù)可以提高CD34+細(xì)胞的歸巢和定植效率（圖片來(lái)源：Gamida Cell公司官網(wǎng)）

Omidubicel是一種使用NAM技術(shù)開(kāi)發(fā)的挽救血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者生命的細(xì)胞移植解決方案。它是首款獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定的骨髓移植產(chǎn)品，也已在美國(guó)和歐盟獲得孤兒藥資格。在臨床研究中，omidubicel已表現(xiàn)出具有快速定植和療效持久的優(yōu)勢(shì)，并且通常耐受性良好。Omidubicel目前還在1/2期臨床研究中治療重度再生障礙性貧血患者，治療這一適應(yīng)癥的IND申請(qǐng)目前已完成遞交。

在這項(xiàng)國(guó)際性、多中心、隨機(jī)3期臨床研究中，需要接受骨髓移植的高危惡性血液癌癥患者接受了omidubicel或標(biāo)準(zhǔn)臍帶血移植的治療。該試驗(yàn)的意向治療分析患者群包括125例12至65歲急性淋巴細(xì)胞白血病、急性粒細(xì)胞白血病、慢性粒細(xì)胞白血病、骨髓增生異常綜合征或淋巴瘤患者。其主要終點(diǎn)是中性粒細(xì)胞定植所需時(shí)間。中性粒細(xì)胞定植是衡量患者移植中接受的干細(xì)胞在患者體內(nèi)定植和開(kāi)始產(chǎn)生健康新細(xì)胞速度的方法，中性粒細(xì)胞快速定植與更少的感染和更短的住院時(shí)間相關(guān)。

該研究達(dá)到了試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)，對(duì)照組患者中性粒細(xì)胞定植所需的中位時(shí)間為22天，與之相比，omidubicel治療組中患者的這一數(shù)字僅為12天。接受omidubicel的患者中有96％成功實(shí)現(xiàn)了中性粒細(xì)胞的定植，而對(duì)照組中這一數(shù)值只有88％。該實(shí)驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來(lái)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

▲Omidubicel達(dá)到該試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)（圖片來(lái)源：參考資料[2]）

“我們對(duì)omidubicel的3期試驗(yàn)數(shù)據(jù)感到非常滿意，這些數(shù)據(jù)使我們朝著為患者帶來(lái)潛在治愈性療法的目標(biāo)又邁進(jìn)了一步，”Gamida Cell公司的首席執(zhí)行官Julian Adams博士說(shuō)：“我們期望在今年第四季度開(kāi)始向FDA滾動(dòng)遞交omidubicel的生物制品許可申請(qǐng)。我們非常感謝參與這項(xiàng)試驗(yàn)的患者，以及我們從研究者和研發(fā)團(tuán)隊(duì)獲得的支持?！?

參考資料:

[1] Gamida Cell Announces Positive Topline Data from Phase 3 Clinical Study of Omidubicel in Patients with High-Risk Hematologic Malignancies. Retrieved 2020-05-12, from https://www.businesswire.com/news/home/20200512005264/en

[2] Inspired to Cure. Retrieved 2020-05-12, from https://investors.gamida-cell.com/static-files/1f75e835-9b9c-4cdd-927f-b3b43ab9d4e1