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長效替代療法TransCon PTH展現(xiàn)強勁療效 治療4周擺脫標準護理！

發(fā)布日期：2020-04-21 瀏覽次數：255

來源： 生物谷  
丹麥生物制藥公司Ascendis Pharma近日公布了甲狀旁腺激素(PTH)長效前體藥物TransCon PTH全球性II期臨床試驗PaTH Forward四周固定劑量雙盲部分的陽性頂線結果。該試驗正在評估TransCon PTH治療甲狀旁腺功能減退癥（hypoparathyroidism，HP）成人患者的安全性、耐受性和療效。結果顯示，該試驗達到了關鍵目標，并顯示TransCon PTH治療4周在高達82%的患者中消除了標準護理（活性鈣+維生素D）。研究頂線結果詳見幻燈片：Top-Line Phase 2 Data from PaTH Forward。
TransCon PTH是一種甲狀旁腺激素（PTH）長效前藥，開發(fā)作為HP成人患者的每日一次替代療法，旨在每天24小時在生理水平上替代PTH，并解決HP的短期癥狀和長期并發(fā)癥。
PaTH Forward試驗中，共有59例HP成人患者以盲法隨機方式接受了固定劑量TransCon PTH（劑量：15、18、21微克/天）或安慰劑，采用計劃用于商業(yè)化的即用型預充式注射筆進行給藥，治療為期四周。結果顯示，所有劑量下TransCon PTH均耐受良好，在任何時候均沒有出現(xiàn)嚴重不良反應。無治療期間出現(xiàn)的不良事件（TEAE）導致研究藥物停藥，TransCon PTH與安慰劑的TEAE總發(fā)生率相當。此外，在4周的固定劑量期內沒有患者在中途退出。
按方案分析（per protocol，n=57）顯示，TransCon-PTH消除了最高劑量組（21微克/天）100%患者和所有劑量組82%患者的標準護理（即：停用活性維生素D和每天鈣補充劑≤500毫克）。
結果表明，在治療4周內，TransCon PTH增加了血清鈣水平、使活性維生素D停用并持續(xù)減少補鈣。TransCon PTH降低了尿鈣排泄量（以尿鈣排泄分數[FECa]衡量），并導致血清磷酸鹽和磷酸鈣產品的持續(xù)減少。在第4周時，在按方案分析中，21微克/天劑量組和合并TransCon-PTH劑量組在主要復合終點與安慰劑組相比有統(tǒng)計學意義的緩解（p＜0.05）。
58例受試者繼續(xù)進行試驗的開放標簽擴展部分，接受定制的TransCon PTH維持劑量（每天6至30微克）。該公司計劃在2020年第三季度報告該試驗的開放標簽擴展部分的6個月數據。
Ascendis臨床開發(fā)副總裁David B.Karpf醫(yī)學博士表示：“通過開發(fā)TransCon PTH，我們的目標一直是通過設計一種替代療法，每天24小時恢復甲狀旁腺功能減退癥（HP）患者的生理水平，并制定新的護理標準，從而改善患者的生活。這些試驗數據證實了PaTH Forward在維持正常血清鈣和尿鈣水平的同時完全取消標準護理的潛力，這對患有這種復雜、虛弱疾病的患者來說意味著一個重大進步?！?
Ascendis總裁兼首席執(zhí)行官Jan Mikkelsen表示：“甲狀旁腺機能減退癥（HP）對全世界20多萬患者產生了重大的負面影響，是無有效替代療法的最后一種激素功能不全疾病之一。TransCon PTH的開發(fā)，使我們有了一個獨特的機會在全球范圍內為患者帶來有意義的改變?！?
Ascendis計劃就TransCon PTH的下一步開發(fā)與全球監(jiān)管機構溝通，并提交申請文件，以便在2020年第四季度在北美、歐洲和亞洲啟動全球III期試驗。
甲狀旁腺功能減退癥（HP）是一種罕見的內分泌疾病，其特征是甲狀旁腺激素（PTH）水平不足，導致血液中鈣含量低以及磷酸鹽水平升高。在美國、歐洲、日本和韓國，大約有20萬HP患者，大多數患者在甲狀腺手術期間損傷或意外切除甲狀旁腺后發(fā)生病情。在短期內，患者出現(xiàn)的癥狀包括：虛弱，肌肉痙攣，異常感覺，如刺痛、灼燒和麻木，記憶力喪失，判斷失誤和頭痛。患者常常體驗到生活質量的下降。長期來看，這種復雜的紊亂會增加主要并發(fā)癥的風險，如骨骼外鈣沉積，發(fā)生在腦內、眼晶狀體和腎臟，其中鈣在腎臟內沉積可能導致腎功能受損。
直到最近，HP仍然是少數幾種無激素替代療法治療的激素缺乏疾病之一。HP的常規(guī)標準護理療法維生素D和鈣補充劑并不能完全控制疾病，并可能因鈣尿增加引起漸進性腎臟鈣化和腎結石，導致腎臟疾病。其結果是，與健康人相比，HP患者發(fā)生腎臟疾病的風險高出4-8倍。
TransCon PTH是一種甲狀旁腺激素（PTH[1-34]）的長效前藥（prodrug），采用Ascendis公司創(chuàng)新性的TransCon技術開發(fā)。TransCon PTH旨在每天24小時恢復PTH至生理水平，使血液和尿液鈣水平、血清磷酸鹽水平、骨轉換正?；?，以解決該病的短期癥狀和長期并發(fā)癥。2018年6月，TransCon PTH獲美國FDA授予了孤兒藥資格（ODD）。
TransCon意指“瞬時結合”。Ascendis公司專有的TransCon平臺是一項創(chuàng)新技術，旨在創(chuàng)造優(yōu)化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。TransCon分子有3種成分：一種未經修飾的母體藥物，一種保護它的惰性載體，以及一種暫時結合2者的鏈接子。當結合時，載體失活并保護母體藥物不被清除。當注射到體內時，生理酸堿度和溫度條件會以可預測的釋放方式開始釋放未經修飾的活性母體藥物。因為母體藥物是未經修改的，所以它的原始作用模式應該保持不變。TransCon技術可廣泛應用于蛋白質、肽或小分子的多個治療領域，并可系統(tǒng)性或局部使用。
目前，Ascendis公司正在利用TransCon技術建立一個領先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術與臨床上已驗證的母體藥物創(chuàng)造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon hGH之外，該公司還有2個罕見內分泌學資產：（1）TransCon PTH是一種長效甲狀旁腺激素（PTH）前藥（prodrug），目前處于II期臨床，評估治療甲狀旁腺功能減退癥的潛力；（2）TransCon CNP是一種長效C型利鈉肽前體藥物，目前處于I期臨床，評估治療軟骨發(fā)育不全及其他FGFR相關的骨骼疾病。
此外，Ascendis公司也與賽諾菲在糖尿病領域、與羅氏旗下基因泰克在眼科學領域有多個產品合作。
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