2月12日，澤生科技發(fā)布公告稱其注射用重組人紐蘭格林因現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)不足，未能獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。

澤生科技曾于1月6日發(fā)布公告稱，公司曾與國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心就注射用重組人紐蘭格林有條件批準(zhǔn)上市進(jìn)行了有益的溝通交流。雙方達(dá)成一致：開展一項(xiàng)以心功能為主要療效指標(biāo)的臨床試驗(yàn)研究，如果能夠重現(xiàn)澤生既往臨床研究中觀察到的心功能獲益結(jié)果，可申請(qǐng)有條件批準(zhǔn)上市，而現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)尚不足以支持該藥物有條件批準(zhǔn)上市。

數(shù)據(jù)不足未獲批準(zhǔn)的原因主要包括：

1、臨床方面

現(xiàn)有臨床試驗(yàn)研究結(jié)果尚不足以支持本品用于擬定適應(yīng)癥的有效性、安全性。應(yīng)繼續(xù)推進(jìn)本品III期確證性臨床試驗(yàn)ZS-01-306研究。建議開展一項(xiàng)新的III期臨床試驗(yàn)研究，以NYHA Ⅱ-Ⅲ級(jí)的心力衰竭患者為受試對(duì)象，以心功能（LVEF、患者心衰癥狀）為主要療效指標(biāo)，以終點(diǎn)事件為次要療效指標(biāo)/安全性指標(biāo)，觀察本品的臨床療效、安全性。如果能夠重現(xiàn)既往臨床研究中觀察到的心功能獲益結(jié)果，可考慮申請(qǐng)有條件批準(zhǔn)上市。

有關(guān)臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、受試對(duì)象選擇、 樣本量計(jì)算等，再通過溝通交流方式與藥品審評(píng)中心討論確定。

2、藥學(xué)方面

需補(bǔ)充支持本品臨床療效安全性的臨床研究批次和藥代、藥效和安評(píng)批次的可比性研究。

3、藥理毒理方面

需完成毒理學(xué)研究并提供研究結(jié)果。

注射用重組人紐蘭格林（rhNRG-1，Neucardin）是由澤生科技自主研發(fā)、用于治療輕、中度慢性心力衰竭的、具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的國(guó)際首創(chuàng)（First-in-Class）在研新藥。其優(yōu)勢(shì)在于通過全新靶點(diǎn)與機(jī)制， 能直接作用于受損的心肌細(xì)胞，修復(fù)心肌結(jié)構(gòu)，改善其收縮及舒張功能。該在研新藥于2019年1月28日正式獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理新藥上市注冊(cè)申請(qǐng)（特殊審批程序），并在2019年3月8日被國(guó)家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評(píng)審批品種。

澤生科技表示，盡管現(xiàn)階段重組人紐蘭格林的附帶條件上市未獲得批準(zhǔn)，但并未對(duì)公司目前的日常運(yùn)營(yíng)產(chǎn)生重大影響，對(duì)公司正在開展的臨床III期生存率試驗(yàn)（ZS-01-306方案）也并無影響。該方案正在全國(guó)77家醫(yī)院順利推進(jìn)中。

同時(shí)，根據(jù)與藥審中心的共識(shí)，以替代指標(biāo)（心功能）改善的結(jié)果來申請(qǐng)有條件上市，將有利于加快注射用重組人紐蘭格林的上市進(jìn)程。目前正在籌備開展用于支持有條件上市的心功能終點(diǎn)指標(biāo)臨床試驗(yàn)，以重現(xiàn)重組人紐蘭格林在既往中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞II期臨床試驗(yàn)中觀察到的心功能獲益結(jié)果。本試驗(yàn)具有以下特點(diǎn)：1）研究采用高質(zhì)量的精密檢測(cè)（如心臟核磁共振）；2）與公司正在開展的臨床III期生存率試驗(yàn)相比，其觀察時(shí)間較短；3）與生存率試驗(yàn)相比，入組較少病例即可完成試驗(yàn)。公司將盡力快速推進(jìn)該臨床試驗(yàn)，目前已 完成試驗(yàn)方案初稿（方案號(hào)：ZS-01-308，初步設(shè)計(jì)擬入組受試者84 例）并已提交溝通交流會(huì)議申請(qǐng)，藥審中心正在審核中。