日前，英格蘭和德國的成本監(jiān)管機構拒絕了拜耳靶向抗癌藥Vitrakvi（larotrectinib）的上市申請，拒絕原因主要是該藥高昂的價格以及臨床數(shù)據(jù)的局限性。

英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）在發(fā)布的指導草案中表示，對這種昂貴藥物的成本/收益計算“非常不確定”，并認為相對于現(xiàn)有治療方案，該藥的益處尚不得而知。

Vitrakvi是一種首創(chuàng)的口服TRK抑制劑，專門用于治療具有NTRK基因融合的腫瘤。2018年11月底，Vitrakvi獲美國FDA批準用于攜帶NTRK基因融合的晚期實體瘤兒童和成人患者。此次批準，使Vitrakvi成為有史以來第一個口服TRK抑制劑，同時也是第一個與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥。2019年9月，Vitrakvi獲歐盟批準。

作為一種口服高選擇性TRK抑制劑，Vitrakvi在29種不同組織學的實體瘤的臨床試驗中進行了研究，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、胃腸道間質(zhì)瘤、結腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。結果顯示，在原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）腫瘤以及腦轉(zhuǎn)移瘤中，無論原發(fā)灶的病理類型如何，該化合物對全年齡段患者有效。

盡管有臨床證據(jù)表明，在使用Vitrakvi治療后患者NTRK基因融合腫瘤體積實現(xiàn)了縮小，但是NICE認為，在試驗中沒有將Vitrakvi與其他療法進行比較，因此很難確定Vitrakvi的治療效果。NICE還表示，Vitrakvi每30天的供應費用高達15,000英鎊，盡管拜耳為此提供了“商業(yè)折扣”，但該機構仍認為，Vitrakvi無法潛在的以具有成本效益的方式使用英國國家醫(yī)療服務體系（NHS）資源。

NHS調(diào)試總監(jiān)John Stewart一份聲明中表示：“如果拜耳重新考慮對Vitrakvi進行定價，仍有進一步討論的空間?！盨tewart說，NHS正在為類似的“下一代療法”做準備，包括與羅氏就Rozlytrek進行建設性對話。

盡管拜耳表示對該決定感到失望，但對這一結果并不意外，因為“NICE的方法尚不適用于評估獨立于組織學的產(chǎn)品。”拜耳表示，將繼續(xù)與NICE協(xié)商，并希望未來該藥能夠獲得NICE積極的評估反饋。

同日，德國監(jiān)管機構IQWiG也由于實際數(shù)據(jù)不足，而拒絕了Vitrakvi在德國的上市申請。