今日，F(xiàn)DA發(fā)布了一篇關(guān)于兒童腫瘤藥物研究的指導(dǎo)草案，目的是向企業(yè)研究機(jī)構(gòu)等提供關(guān)于提交初步兒童腫瘤藥物研究計(jì)劃（IPSP）的信息，這份草案以問答形式提供指導(dǎo)，解決最常見的問題。FDA表示這份沒有規(guī)定法律上可執(zhí)行的責(zé)任，只是描述了FDA目前對(duì)兒童腫瘤藥物研究的想法。

這份指導(dǎo)草案將2020年8月18日作為一個(gè)重要時(shí)間節(jié)點(diǎn)，根據(jù)最新FD&C法案，在2020年8月18日或之后提交原創(chuàng)藥申請(qǐng)，根據(jù)分子的作用機(jī)制，進(jìn)行某些具有新活性成分的靶向癌癥藥物在兒童上應(yīng)用的研究。FDARA建立了一種機(jī)制，要求對(duì)某些可能解決現(xiàn)在未滿足兒童醫(yī)療需求的新藥進(jìn)行評(píng)估。及時(shí)研究?jī)和瘽撛谟行О邢蛩幬镌诔扇梭w內(nèi)的抗腫瘤活性，以及這些藥物相對(duì)于兒童患者獨(dú)特的生長(zhǎng)和發(fā)育考慮其藥物毒性，加速對(duì)這些產(chǎn)品的評(píng)估，并最終促進(jìn)為兒童患者開發(fā)合適的新療法。還提到任何于2020年8月18日或之后提交新活性成分的新藥申請(qǐng)（NDA）或生物制品許可證申請(qǐng)（BLA）的原創(chuàng)藥必須包含分子靶向兒童腫瘤研究報(bào)告，除非批準(zhǔn)延期或放棄56項(xiàng)要求。

指導(dǎo)草案中提到但不限于以下幾點(diǎn)：

1、在8月18日前計(jì)劃提交新活性成分、新適應(yīng)癥、新劑型、新給藥方案或新給藥途徑的營(yíng)銷申請(qǐng)（或補(bǔ)充申請(qǐng)）需要提交IPSP。而在8月18日后計(jì)劃提交成人癌癥藥物的上市申請(qǐng)的，無論該藥物的是成人癌癥適應(yīng)癥或它是一種罕見病指定適應(yīng)癥藥物都需提交IPSP；

2、如果研究計(jì)劃應(yīng)用是一種新的活性成分，但不確定其分子靶點(diǎn)是否被認(rèn)為與兒童癌癥有實(shí)質(zhì)性關(guān)系，那么應(yīng)該參考相關(guān)的兒童分子靶點(diǎn)列表、科學(xué)文獻(xiàn)，征求兒童癌癥專家的意見，并考慮在兒童腫瘤模型系統(tǒng)中對(duì)其產(chǎn)品進(jìn)行臨床前評(píng)估；

3、如果一種含有新活性成分的產(chǎn)品被授予所尋求適應(yīng)癥的孤兒藥稱號(hào)，但針對(duì)的是一個(gè)被認(rèn)為與兒童癌癥有實(shí)質(zhì)性關(guān)聯(lián)的分子靶點(diǎn)，該產(chǎn)品如果用于治療成人癌癥，僅在2020年8月18日之前提交的情況下，可免于PREA。因?yàn)殚_發(fā)時(shí)間可能無法預(yù)測(cè)，F(xiàn)DA建議所有研發(fā)此類藥物的企業(yè)無論如何都要提交IPSP。如果申請(qǐng)是在2020年8月18日或之后提交的，除非放棄否則需要對(duì)兒童進(jìn)行應(yīng)用研究。在提交申請(qǐng)之前與FDA進(jìn)行早期討論，有助于規(guī)劃提交申請(qǐng)的時(shí)間，并在必要時(shí)促進(jìn)研究的發(fā)展，以確保滿足PREA的要求；

以上列舉了幾條指導(dǎo)草案中提到的比較常見的問題，這份草案旨在考慮兒童患者獨(dú)特的生長(zhǎng)和發(fā)育，促進(jìn)為兒童患者開發(fā)合適的新療法。

參考來源：Pediatric Study Plans for Oncology Drugs: Transitional Information Until Full Implementation of FDARA Section 504 Questions and Answers