日前，一家名為Allievex的臨床階段生物技術(shù)公司正式成立，并完成由Novo Holdings和Pappas Capital共同領(lǐng)投的A輪融資。具體金額各方都未披露。

據(jù)悉，本輪資金將用于支持Allievex的主要在研藥物tralesinidase alfa（以前被稱為BMN 250）的注冊(cè)2期臨床研究。這是一種在研酶替代療法，用于治療B型Sanfilippo綜合征或粘多糖貯積癥IIIB型（MPS IIIB），由BioMarin Pharmaceutical開發(fā)。目前，Allievex已獲得該藥物的全球獨(dú)家授權(quán)。根據(jù)與BioMarin達(dá)成的合作協(xié)議，Allievex將負(fù)責(zé)所有與traesinidase alfa開發(fā)和商業(yè)化的相關(guān)事宜。

B型Sanfilippo綜合征是一種溶酶體貯積病，是由α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）缺乏引起的，NAGLU是硫酸乙酰肝素（HS）降解所需的四種酶之一。該病癥最初的癥狀通常出現(xiàn)在2到6歲之間，包括行為障礙、智力衰退、睡眠障礙等，在某些情況下還包括輕度的畸形。隨著時(shí)間的推移，一些運(yùn)動(dòng)和溝通能力逐漸喪失。這種疾病預(yù)后較差，多數(shù)情況下在青少年末期或20多歲時(shí)死亡。Tralesinidase alfa是一種研究性酶替代療法，使用重組人α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）與衍生自胰島素樣生長(zhǎng)因子2（IGF2）的肽的新型融合物，治療Sanfilippo綜合征B型或粘多糖貯積癥IIIB型。Tralesinidase alfa可以恢復(fù)大腦中NAGLU的活性，并通過腦室內(nèi)灌注直接遞送至大腦周圍的腦脊液。歐盟委員會(huì)和FDA已授予tralesinidase alfa孤兒藥資格。

Allievex創(chuàng)始人、總裁兼首席執(zhí)行官Thomas P. Mathers博士說：“我們的使命是為患有罕見兒科神經(jīng)退行性疾病的兒童開發(fā)新穎的療法。Traesinidase alfa可能是第一款B型Sanfilippo綜合征的改善療法，可以改善患兒的認(rèn)知，并影響其聽力、睡眠等整體生活質(zhì)量。我們有信心推進(jìn)這一項(xiàng)目的開發(fā)?！?

參考資料：

[1] Allievex Completes Series A Financing Led by Pappas Capital and Novo Holdings retrieved October 25 2019 from https://www.prnewswire.com/news-releases/allievex-completes-series-a-financing-led-by-pappas-capital-and-novo-holdings-300944003.html