根據(jù)最近發(fā)表在《Cancer Cell》上的一項(xiàng)研究，西奈山的研究人員開(kāi)發(fā)出了一種針對(duì)成年神經(jīng)母細(xì)胞瘤（一種致命的小兒神經(jīng)癌）患者的靶向治療方法。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤發(fā)生在交感神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育過(guò)程中的腎上腺和脊柱部分未成熟的神經(jīng)細(xì)胞中。神經(jīng)母細(xì)胞瘤是最常見(jiàn)和侵略性的小兒神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤之一，通常預(yù)后較差，尤其是在年齡較大的兒童中。該疾病的治療成功率差異較大，但在青少年患者中則普遍較低，尤其是因?yàn)樵摷膊∪狈τ行У陌邢蛑委煼椒ā?

西奈山的研究人員發(fā)現(xiàn)，年齡較大的兒童和青少年中的神經(jīng)母細(xì)胞瘤中ATRX基因缺失，這可能會(huì)使得其對(duì)tazemetostat的靶向治療產(chǎn)生反應(yīng)。 Tazemetostat會(huì)阻斷一種名為EZH2的酶，而后者會(huì)抑制促進(jìn)正常神經(jīng)元發(fā)育的基因表達(dá)，進(jìn)而殺死神經(jīng)母細(xì)胞瘤。EZH2抑制劑已經(jīng)在I期和II期臨床試驗(yàn)中針對(duì)其他癌癥進(jìn)行了測(cè)試，其中包括淋巴瘤、肉瘤和其他實(shí)體瘤，并取得了一些令人滿意的結(jié)果。

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“我們假設(shè)ATRX蛋白突變會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)母細(xì)胞瘤侵襲性增強(qiáng)，”西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院Tisch癌癥研究所腫瘤學(xué)教授，高級(jí)通訊作者Emily Bernstein博士說(shuō)：“在這項(xiàng)研究中，我們旨在揭示神經(jīng)母細(xì)胞瘤中這些被改變的蛋白質(zhì)的潛在生物學(xué)特性，并開(kāi)發(fā)相應(yīng)的治療手段?！?

西奈山的科學(xué)家繼續(xù)將這項(xiàng)研究擴(kuò)展到突變ATRX蛋白的作用，并希望最終與合作機(jī)構(gòu)開(kāi)展臨床試驗(yàn)?；谶@項(xiàng)研究，他們認(rèn)為EZH2抑制劑也可能對(duì)其他ATRX突變型癌癥有效，例如小兒膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和骨肉瘤。